簡單的me-too，僅強調結構的新穎性，這種創(chuàng)新藥很難獲得市場回報。如果能夠瞄準現(xiàn)有藥物耐藥性、突變、安全性等科學問題，研發(fā)新一代藥物，就可能獲得豐厚的回報　　

在“創(chuàng)新型國家”基本戰(zhàn)略引導下，通過“重大新藥創(chuàng)制”等國家科技重大專項和國家科技計劃的積極鼓勵支持，加上研究機構、企業(yè)實體的不斷努力，近年來，我國藥品創(chuàng)新能力和水平有了明顯的提高。然而，在快速發(fā)展中，一些問題也逐步暴露出來?！　?/p>

仿創(chuàng)結合時代　　

據(jù)悉，2011年，我國批準上市的化學藥有569個，其中，新藥所占的比例達到24%，這一數(shù)據(jù)在2010年為19%，新藥所占份額繼續(xù)提高。

而包括化學藥、中藥、生物制品等在內的所有藥品2011年獲批上市的數(shù)量是641個，涉及藥品品種數(shù)為380個。從數(shù)據(jù)上來看，同品種藥物不同企業(yè)重復申報的情況也大有減輕。

“目前，我國已經進入仿創(chuàng)結合時代。”國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品注冊司司長張偉在日前召開的一個中日制藥業(yè)交流會議上表示。

張偉分析，國內企業(yè)化學藥1.1類新藥申請受理情況顯示，非新靶向新機制的抗生素類品種申報仍占較大比重，替尼類抗腫瘤藥物是新的投入研發(fā)重點，福韋類抗病毒藥物是研發(fā)投入關注的另一個方向。“國內企業(yè)申報1.1類化學藥情況反映了企業(yè)對未來市場的預期和研判，主要仍然以跟蹤創(chuàng)新為主。”張偉說。

此前，國內許多專家將中國藥品創(chuàng)新要走的路徑總結為：me too——me better ——me new”。顯然，目前我們已經在me better ——me new之間。

“目前，國內的靶向新藥主要是根據(jù)已上市藥品的靶點創(chuàng)新為主，比如?？颂婺?。新靶點新機制的新藥研發(fā)仍然是需要企業(yè)努力的方向。”一位劉姓業(yè)內專家表示。

據(jù)悉，目前國內企業(yè)及研究機構仍存在重知識產權而輕臨床價值的狀況，一些機構為了獲得政府專項支持，盲目申報，取得的專利數(shù)量雖多，但專利轉化不足，真正的創(chuàng)新能力仍然不強。

另外，研發(fā)主體仍處在國家投入為主向企業(yè)投入為主轉型的階段。受企業(yè)規(guī)模所限，投入不足、研發(fā)人員薪酬水平較低，亦是自主創(chuàng)新的掣肘。　　

聚焦“替尼”、“福韋”　　

“目前，國內新藥研發(fā)申報出現(xiàn)‘替尼’、‘福韋’類藥物扎堆現(xiàn)象。”張偉提示，要避免新藥研發(fā)出現(xiàn)“高水平”重復。

近日，國家食品藥品監(jiān)督管理局在藥品審評注冊中心網站開設“已有批準文號與在審品種信息”欄目，按主要適應癥和通用名將目前化學藥品已有批準文號與在審評品種數(shù)的動態(tài)情況進行匯集。已批品種按批準文號（進口注冊證號）進行統(tǒng)計，在審品種按受理號進行統(tǒng)計。

記者在上述“已有批準文號與在審品種信息”欄目中查詢到：替尼類抗腫瘤藥物41個批準文號（進口注冊號），在審品種63個。

中科院上海藥物研究所原副所長沈競康研究員則認為，替尼類藥物目前在世界上也是研究熱點，這種現(xiàn)象的出現(xiàn)從某種意義上說是必然的。

據(jù)介紹，替尼類即酪氨酸激酶抑制劑。受體酪氨酸激酶是目前發(fā)現(xiàn)的最大的一類酶聯(lián)受體，包含很多類型，如吉非替尼、?？颂婺峒雌渲幸活惐砥どL因子受體酪氨酸激酶抑制劑，另外還有血小板生長因子、神經生長因子等，目前已發(fā)現(xiàn)受體類型50多個。

另據(jù)悉，近日江蘇恒瑞醫(yī)藥宣布其創(chuàng)新藥阿帕替尼完成了肺癌Ⅲ期臨床研究，今年或將上市。據(jù)悉，這是一個血管內皮生長因子受體的酪氨酸激酶抑制劑。

“不必一看替尼就覺得是重復。”沈競康說。

但同時沈競康也認為，在藥物創(chuàng)新的道路上，中國企業(yè)剛剛起步，需要交學費的地方還很多，既要對藥物創(chuàng)新的選題有科學的準確把握，也需要對臨床需求和風險管理有準確的把握。并非凡替尼類藥物都是重復，問題在于新的課題有無準確的科學定位、市場定位。

簡單的me-too，僅強調結構的新穎性，沒有療效和安全性的特點，當自行研發(fā)的新藥上市時，第一代創(chuàng)新藥即將專利到期，這種沒有特色的創(chuàng)新藥很難獲得市場回報。如果能夠瞄準現(xiàn)有藥物耐藥性、突變、安全性等科學問題，研發(fā)新一代藥物，就可能獲得豐厚的回報，為人類健康作出重要的貢獻。此外，創(chuàng)新藥物研發(fā)產品線的策劃，是風險管理的重要環(huán)節(jié)，是一種高超的藝術，可以借鑒，也要有創(chuàng)新。

據(jù)悉，中心網站發(fā)布上述數(shù)據(jù)的目的是：希望研發(fā)者了解國內擬研發(fā)立項品種的批準與申報信息，全面考慮擬研發(fā)品種的臨床可及性需求，減少由于信息缺失導致研發(fā)的盲目性，避免社會資源浪費?！　?/p>

老病缺新藥　　

與包括中國在內的全球抗腫瘤藥物的研發(fā)熱情相比，另一些疾病領域的研究者卻門可羅雀。

1882年3月24日，羅伯特·科赫（Robert Koch）發(fā)現(xiàn)了結核病的病因——結核桿菌。然而，直到今天，我們也沒能消滅結核。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的數(shù)據(jù)，僅在2010年，全球就有880萬人罹患結核，140萬人死于結核。2011年，我國共發(fā)現(xiàn)并治療活動性肺結核患者90萬例，始終位居全國甲乙類傳染病報告發(fā)病數(shù)的前列。耐多藥結核菌的蔓延，讓這一狀況更加棘手。

世界衛(wèi)生組織官員認為，資金短缺將對結核病防治進程構成威脅。另一個困難來自于新藥出現(xiàn)緩慢。

事實上，目前所用的一線抗結核藥物均為上世紀五六十年代所研發(fā)上市的產品，最新的抗結核藥物利福布丁、利福噴丁距今也有十幾年的歷史，且均為利福霉素衍生物。

2011年，F(xiàn)DA批準了35個新分子實體上市，其中僅有一個是抗感染藥，用于治療艱難梭菌感染相關腹瀉的抗菌素。記者查閱到的資料顯示：目前歐美等發(fā)達國家從事抗感染類新藥研發(fā)的非常少，一些老牌研究者近年來相繼離開抗感染領域的開發(fā)，而抗腫瘤、慢性病、罕見病以及一些細分疾病專業(yè)領域則都有不少在研及新開項目。

IMS數(shù)據(jù)顯示，在全球近5年藥品分類銷售排行榜上，抗腫瘤藥物市場銷售額持續(xù)位居第一，且每年以兩位數(shù)增長。

“作為企業(yè)，以市場和利潤為導向無可非議，抗腫瘤藥物往往能夠得到較高的定價，產品利潤率遠高于其他藥品品種。而由于政策等原因，抗感染類藥物雖然市場容量比較大，但利潤率要低很多，尤其是抗耐藥抗菌素，市場開發(fā)受法規(guī)管理的影響比較大。”沈競康表示，“這種情況肯定無法簡單依賴市場自身來調節(jié)，為了滿足人類健康的特殊需求，體現(xiàn)國家目標，只能通過政府政策來引導。”

3月23日，世界衛(wèi)生組織在日內瓦發(fā)布公報，呼吁有關機構和各國衛(wèi)生部門在抗擊結核病的戰(zhàn)斗中，加強對耐藥性結核病的攻關力度，避免結核病成為“不治之癥”。與會專家希望研究機構能盡快研發(fā)出對多重耐藥性、廣泛耐藥性結核病更為有效的診斷方法和治療藥物，并呼吁世衛(wèi)組織出臺有關治療廣泛耐藥性結核病的指導性文件。