依照國務(wù)院日前印發(fā)的《衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展“十二五”規(guī)劃》的要求，要以科技重大專項等科研計劃項目為依托，集成全國醫(yī)藥衛(wèi)生科技資源，探索建立以國家需求與任務(wù)為導(dǎo)向、聯(lián)合開放與資源集成的新型國家醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新體系。自2008年起開始推進實施的“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項，對提升國內(nèi)新藥創(chuàng)制水平發(fā)揮著引領(lǐng)作用。 

“重大品種研發(fā)、關(guān)鍵技術(shù)研究的‘三重’課題，新藥研發(fā)的后補助課題以及企業(yè)新藥創(chuàng)新平臺都是‘十二五’新藥專項第三批課題部署，即2012年重點關(guān)注的課題。”參與了國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項實施方案及“十一五”、“十二五”實施計劃、《國家科技重大專項“十二五”（民口）發(fā)展規(guī)劃》等編制工作的北京藥理毒理研究所教授張永祥在10月20日于廣州舉行的2012年全國醫(yī)院藥學(xué)學(xué)術(shù)年會上指出，“十二五”新藥創(chuàng)制專項的經(jīng)費在中央財政總投入中的比例預(yù)計較“十一五”時略有提高，其中在大品種、創(chuàng)新藥和孵化基地三方面增加明顯。

新型舉國體制

盡管眼下在不少領(lǐng)域有“舉國體制”優(yōu)劣的爭辯，但就科技創(chuàng)新，尤其是新藥創(chuàng)制來說，國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項毋庸置疑是一個風(fēng)向標。事實上，探索建立新型舉國體制，完善相關(guān)政策體系及保障是“十二五”新藥專項實施的原則之一。

據(jù)悉，目前中央財政資金已就“重大新藥創(chuàng)制”專項撥入90.69億元經(jīng)費。2011年中央財政投入到新藥創(chuàng)制項目中的資金為12.71億元，今年則增長到17.99億元。依照當(dāng)時的經(jīng)費預(yù)算，2008~2020年“重大新藥創(chuàng)制”專項中央財政擬投入316億元，其他渠道1022.99億元。

“‘十二五’新藥專項獎進一步聚焦研發(fā)重大新藥的主攻目標，緊密結(jié)合加快轉(zhuǎn)變經(jīng)濟發(fā)展方式、培育戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、服務(wù)醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革、保障與改善民生的新需求，作出實質(zhì)性貢獻。”張永祥在分析“十二五”新藥專項總體發(fā)展思路時強調(diào)，“十二五”將更加突出創(chuàng)新能力的提高，更加突出新藥和藥品大品種科技內(nèi)涵的提升，更加突出企業(yè)創(chuàng)新主體建設(shè)，更加突出機構(gòu)創(chuàng)新。

重大專項是為了實現(xiàn)國家目標，通過核心技術(shù)突破和資源集成，在一定時限內(nèi)完成的重大戰(zhàn)略產(chǎn)品、關(guān)鍵共性技術(shù)和重大工程。張永祥在演講中一再強調(diào)“時限”的問題，事實上我國歷史上實施的重大項目（如“兩彈一星”）及重大工程項目（青藏鐵路）往往對整體提升綜合國力起到至關(guān)重要的作用。“‘重大新藥創(chuàng)制’專項在‘十二五’期間要求必須突出重點。”張永祥指出，品種要創(chuàng)新和優(yōu)效并重，大品種須注重提高質(zhì)量和降低成本，平臺要體現(xiàn)技術(shù)先進、資源支撐共享和優(yōu)質(zhì)服務(wù)，關(guān)鍵技術(shù)要以需求為導(dǎo)向、與大品種密切結(jié)合，孵化基地要推動企業(yè)成為技術(shù)創(chuàng)新的主體。

企業(yè)課題居多

“‘重大新藥創(chuàng)制’專項是建設(shè)醫(yī)藥強國的重大戰(zhàn)略選擇。”張永祥回憶道，“‘重大新藥創(chuàng)制’專項可以從眾多專項中脫穎而出成功立項，主要出于兩個方面的考慮，一是為了維護國家安全和滿足社會的迫切需求——當(dāng)時市場上的新藥基本上均為進口產(chǎn)品且價格昂貴，因此自行研發(fā)勢在必行；二是為了推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跨越發(fā)展，避免同質(zhì)化競爭對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的傷害。”

事實上，就目前“重大新藥創(chuàng)制”專項相關(guān)課題立項的情況看，由企業(yè)牽頭的課題數(shù)量已遠超過由科研院所及大學(xué)牽頭的數(shù)量。

“近年新藥技術(shù)進步明顯加快。”張永祥在會上指出，“更安全、更有效、更經(jīng)濟、更快速”是近年業(yè)內(nèi)對藥品研發(fā)提出的新要求，相關(guān)理論、觀念和技術(shù)也呈現(xiàn)出新趨勢：抗體、蛋白質(zhì)和多肽類藥品研發(fā)備受重視；RNAi藥物進入新一輪的競爭；干細胞作為一種新的藥物類別發(fā)展迅速，iPS作為新藥研究的新型細胞模型；新制劑、新釋藥系統(tǒng)仍然是最活躍、發(fā)展最快的領(lǐng)域之一；藥物重定位——產(chǎn)品二次開發(fā)趨勢日顯突出；藥物靶標研究的藥企越來越多；個性化治療成效明顯；發(fā)展早期成藥性評價的新技術(shù)新方法受到重視；固定劑量的復(fù)方新藥成為研發(fā)重點之一；網(wǎng)絡(luò)藥理學(xué)將為研究開發(fā)多靶點藥物和揭示藥物作用機理提供新的思路和方法；基于模型的藥物設(shè)計也有望為新藥研究提供新思路和方法。