十年前每只新藥開發(fā)費用10億美元的數(shù)據(jù)，已不能真實反映新藥研發(fā)的代價，若把失敗率、通脹和其他因素考慮在內(nèi)，一只新藥的成本高達100億美元。對此，有對沖基金管理大師設(shè)計了超大型投資基金，以改變目前腫瘤藥早期研發(fā)缺乏資金和資源的困境。

2000年，新藥研發(fā)的數(shù)據(jù)是平均每只新藥的開發(fā)成本為10億美元。但最近福布斯的財經(jīng)記者分析認為，新藥開發(fā)成本被大大低估，40億美元才能比較真實地反映新藥研發(fā)的代價。

分析甚至認為這個數(shù)字還不夠高，因為以往的研究評估都沒有把幾十年來失敗的案例計算在內(nèi)。如果考慮到失敗率、通脹和其他因素，累計過去15年中的研發(fā)費用以及開發(fā)成功的新藥數(shù)目，那么實際開發(fā)成功每只NCE新藥的平均成本大約在80億美元。有的醫(yī)藥企業(yè)運氣欠佳，失敗率過高，成本可能高達100億美元以上。

對于腫瘤藥開發(fā)的巨大商機和資金配套的嚴重短缺，以及目前新藥開發(fā)投融資模式的高風險、低效率，麻省理工學(xué)院（MIT）著名華裔教授安德魯·羅(Andrew W. Lo)萌生了新的想法。

 籌劃300億超大基金

這位對沖基金管理大師打算設(shè)計新的模式，說服全球最大的機構(gòu)投資者和富商，募集規(guī)模300億美元的超大型投資基金，以改變目前腫瘤藥物早期研發(fā)缺乏資金和資源的困境。

羅教授最初的計劃雄心勃勃。今年5月，羅教授曾與媒體記者談到募集500億~1000億美元的宏偉計劃，但在溝通之后，原先的計劃規(guī)模有了較大的調(diào)整，從500億降至300億美元。但即使是這樣幾乎減半的規(guī)模，也讓其他任何生物醫(yī)藥投資基金只能望其項背。

“只有形成規(guī)模，才有可能降低生物科技早期研發(fā)項目的風險，目前的投資基金和投資模式，在推進創(chuàng)新科技產(chǎn)業(yè)化方面基本上是不成功的。”羅教授對于為什么設(shè)立這么大規(guī)模的抗癌專項投資基金如是解釋。羅教授表示，將組織專門的研討會，將科學(xué)家、風險投資家和其他大型機構(gòu)投資者聚在一起，以創(chuàng)建強大的研發(fā)平臺作后盾，旨在研制新的重磅藥，最終獲取長期理想回報。羅教授說，這個巨無霸基金將為150個抗癌新藥項目提供資金支持。

這將給正在研發(fā)中的800余種腫瘤新藥研究項目注入“強心針”，大大推動抗腫瘤藥的開發(fā)進程。

在研究分析具體案例、數(shù)據(jù)以及相應(yīng)的融資方式之后，羅教授認為設(shè)立這樣巨額的投資基金和投資管理模式可以取得更為理想的效果。從事腫瘤研究的科學(xué)家們并不明白這些道理，因為他們過于偏重學(xué)術(shù)研究和臨床探索。而如何用金融工程手段和工具，幫助解決抗癌藥物研發(fā)過程所遇到的問題，創(chuàng)造性地加速研發(fā)進度，提高成功率和效率，則不是科學(xué)家們所擅長的。因而，有金融工程師和投資專家涉足這一高風險領(lǐng)域的投資，應(yīng)該是生物科技界之福。

出生于香港、在紐約長大的羅教授，之所以對抗癌新藥研發(fā)事業(yè)如此熱衷，是因為他的母親去年死于肺癌。他決定要做些有意義的事，至少能在業(yè)內(nèi)產(chǎn)生顛覆性影響。他選定的方法，是為抗癌藥物開發(fā)解決融資難題。

充足資金也不是萬能的

按照羅教授提出的融資方案，腫瘤研發(fā)投資基金能夠匯集更多資金，支持更多早期有風險的新藥研發(fā)項目，可以用來交換一定比例的銷售提成。一個成功上市的抗癌新藥，能夠給開發(fā)商帶來大約20億美元的年銷售收入。

癌癥治療研究領(lǐng)域之所以遇到最典型的融資難題，很大程度是因其研究探索命題的高風險。有時只是為了得到某一點證明和證據(jù)，必須經(jīng)過人體試驗后才能成為獲準上市。一般而言，臨床試驗至少需要約2億美元。而即便是這樣，大多數(shù)臨床試驗的最終結(jié)果仍然令人失望，以失敗告終。

專門研究藥物開發(fā)成本與風險的美國波士頓塔夫茨大學(xué)藥物研發(fā)評估中心主任肯尼思·凱亭亦認為羅教授的想法是可行和有效的。他指出，只有大約一半的治療方法和新藥能夠最終完成人體測試并提交給美國FDA。達到這一節(jié)點需時約8年多時間。“有前途的研究，有時僅僅因為缺乏資金，可能會導(dǎo)致新產(chǎn)品開發(fā)被迫中止。”

不過，即便資金問題得到全面妥善解決，仍然有創(chuàng)新研發(fā)如何提高效率、FDA如何加快臨床審批的問題。另外，如何加快科研成果轉(zhuǎn)化，如何培育更有前途的創(chuàng)新項目和創(chuàng)意發(fā)明的問題，這些問題不是資金本身所能解決的。大藥廠有很多現(xiàn)金，但為什么過去20年新藥研發(fā)如此低效？主要還是企業(yè)文化和研發(fā)管理上出了問題，公司越大決策越慢，創(chuàng)新動力和效率越低。所以，募集巨額基金必須與創(chuàng)新機制、優(yōu)秀團隊結(jié)合，這一點不能忽視。

做設(shè)計推動者，讓高手來管理

盡管設(shè)計并十分看好新的基金募集和投資管理模式，但羅教授本人并不打算親自運行該新基金，目前他正在尋求建立一個管理團隊。羅教授的心態(tài)很坦然，認為這對募集資金是很有利的，因為他還要在學(xué)校教書、做科研，不可能同時管好多只基金，腫瘤專項巨無霸基金需要有專業(yè)的管理人才和團隊。

羅教授親自參與管理的對沖基金在業(yè)內(nèi)算是表現(xiàn)比較好的，但他的基金主要考慮安全性和穩(wěn)健型，無法獲取高額回報，所以，他的對沖基金指數(shù)盡管在同行中表現(xiàn)不錯，但往往落后于股指大盤。今年到目前為止，他的ASG全球替代品基金增長2.5％，而標準普爾500指數(shù)上漲了16.4％。

按照羅教授的設(shè)想，設(shè)立腫瘤開發(fā)基金也需要化解風險，平衡和照顧投資者的長短期利益。在有5%～10%基本回報的前提下，最好能給投資者更多的回報，這樣才能刺激投資者的興趣。因為做腫瘤藥開發(fā)，不同于買保險和信托，其風險和回報都很大，要么成功，要么全賠，怎么提高勝算。怎么提前止損，終止沒希望的項目，將是投資決策者所面臨的重要挑戰(zhàn)。 

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抗腫瘤藥開發(fā)的代價與風險

治療腫瘤的藥物，每年花費患者10萬美元已經(jīng)不再稀奇，花費幾十萬美元的藥物不在少數(shù)。

比如西雅圖遺傳公司的Adcetris，每個患者每年需花費12萬美元，施貴寶的Yervoy花費12萬美元，Dendreon公司的Provenge花費9.7萬美元。Allos藥業(yè)的Folotny每月就需要花費3萬美元，相當于每年36萬美元。

為什么治療癌癥的藥物這么昂貴？因為羊毛出在羊身上，開發(fā)風險巨大，失敗率很高，開發(fā)費用不斷攀升。有統(tǒng)計顯示，新藥研發(fā)的失敗率大于90%，醫(yī)藥公司花費的巨額研發(fā)費用，許多都以失敗告終。福布斯的財經(jīng)記者曾收集15年的藥廠研發(fā)費用，再對比期間所批準的新藥數(shù)目發(fā)現(xiàn)，如果考慮失敗的費用，新藥研發(fā)費用將是120億美元的天文數(shù)字。

在諸多Ⅲ期臨床試驗失敗的案例中，腫瘤藥的失敗案例占近30%。有數(shù)據(jù)表明，只有34%的腫瘤藥能順利通過臨床Ⅲ期的最后測試，腫瘤藥幾乎是新藥試驗失敗率最高的類別之一。原因是抗腫瘤藥的臨床硬指標是看患者的中位生存期是否延長，而不僅僅看腫瘤瘤體是否縮小或生活質(zhì)量指數(shù)是否改善等間接指標。像肺癌的晚期患者新藥中，提高患者中位生存期到現(xiàn)在這個水平，幾乎走了10多年的歷程。另外，腫瘤藥需要與老藥作比較，而不能與安慰劑作比較。不給藥的對照是無法通過臨床倫理委員會審核的。只有與老藥相比能讓患者活得更久的新藥才更容易得到FDA通過。這如同百米短跑，每提高0.01秒都是如此艱難。

目前有800多種抗腫瘤藥在臨床前或臨床試驗階段，這一數(shù)字比十年前增加143%，但是，大部分開發(fā)中的項目和抗癌藥物將無法走完最后的上市道路。對臨床試驗失敗的統(tǒng)計分析發(fā)現(xiàn)，缺乏足夠好的療效的占三分之二；其余是副作用太大，安全性無法過關(guān)。當然，對于像胰腺癌之類的兇險、致死性癌癥，如果能取得疾病緩解或延長患者生命，必定能得到FDA的認可。對于難治型癌癥，F(xiàn)DA既有原則性也有靈活性，畢竟救命要緊，審批會相應(yīng)放寬。

由于腫瘤的異質(zhì)性，在某種腫瘤治療中起效的藥物，未必也能對其他組織器官部位的腫瘤起同樣作用，即便是已被證明安全有效的抗腫瘤藥，也不會在所有病人的身上起作用。有效率低是抗腫瘤藥的普遍問題，除非經(jīng)基因檢測將個性化治療真正實施，才有可能提高特定患者群的治療效率和成功率。

從以上諸方面看，腫瘤藥的開發(fā)的確有很大的風險和不確定性。正因為這樣，藥價才會定得很高，這同樣給保險公司和患者帶來很大的負擔和壓力。