新藥研發(fā)逆勢而上 獲批數(shù)量持續(xù)回升

——2012年美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)新藥回顧

2012年，美國食品藥品管理局（FDA）共批準(zhǔn)了39種新藥，這一數(shù)字成為該機(jī)構(gòu)自1996年以來批準(zhǔn)新藥數(shù)量的第二高——1996年FDA共批準(zhǔn)53種新藥，為歷史之最，包括阿托伐他?。⑵胀祝┻@樣的“重磅炸彈”級藥物。對于制藥行業(yè)和患者來說，這足以令人感到意外和驚喜，因?yàn)樵?011年和2010年，F(xiàn)DA分別只批準(zhǔn)了30和21種新藥，2002～2011年年平均批準(zhǔn)數(shù)為23種。

對于2012年有39種新藥獲批，有人認(rèn)為系原研藥企業(yè)正蓄勢待發(fā)，以應(yīng)對近年來由于專利到期、仿制藥競爭帶來的銷售損失。分析師預(yù)計(jì)，2012年批準(zhǔn)的藥物中有一些將獲得數(shù)十億美元的銷售額，不過，F(xiàn)DA發(fā)言人、藥學(xué)博士Lisa Kubaska表示：“FDA在2012年批準(zhǔn)的新分子實(shí)體不斷增加令人鼓舞，但現(xiàn)在就說FDA批準(zhǔn)新藥增加進(jìn)入到一個(gè)長期的趨勢還為時(shí)過早。”

1、 1月17日，BTG制藥公司的Voraxaze（Glucarpidase，羧肽酶）注射劑獲得批準(zhǔn)，用于治療因腎功能衰竭而導(dǎo)致的甲氨蝶呤中毒（血液中甲氨蝶呤水平過高）。Voraxaze是一種酶，可將甲氨蝶呤分解成可排出體外的成分，從而迅速降低其血液水平。

2 、1月23日，LEO Pharma AS公司的外用凝膠PICATO（Ingenol mebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯）獲得批準(zhǔn)，用于治療光化性角化病。光化性角化病是一種由累積日光暴露導(dǎo)致的癌前病變，可能進(jìn)展為鱗狀細(xì)胞癌。該藥是從澳大利亞植物Euphorbia peplus的汁液中提取的活性成分，母核為巨大戟醇，可誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡，但其治療的具體作用機(jī)制尚不明確。

3、 1月27日，輝瑞公司的Inlyta（Axitinib，阿西替尼）獲得批準(zhǔn)，用于治療其他藥物治療無效的晚期腎癌（腎細(xì)胞癌）。Inlyta是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，對多個(gè)靶點(diǎn)有效，包括VEGF受體1、2和3.

4、 1月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，維莫德吉）獲得批準(zhǔn)，用于治療成人最常見的皮膚癌——基底細(xì)胞癌。Erivedge也是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌的藥物，通過抑制Hedgehog通路起效，這種通路在大多數(shù)基底細(xì)胞癌中活躍，但僅在少許正常組織中（如毛囊）活躍。

5 、1月31日，Vertex制藥公司的Kalydeco（Ivacaftor）獲得批準(zhǔn)，用于治療G551D突變的囊性纖維化，這種突變在囊性纖維化患者中僅占小部分。囊性纖維化是一種遺傳疾病，由囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）的突變產(chǎn)生。Kalydeco通過增強(qiáng)CFTR的離子運(yùn)輸能力，改善CFTR蛋白的功能。

6、 2月14日，默沙東公司的眼溶液Zioptan（Tafluprost，他氟前列素）獲得批準(zhǔn)，用于開角型青光眼或高眼壓患者，以降低眼內(nèi)壓。Zioptan是一種選擇性FP前列腺素受體激動劑，被認(rèn)為通過促進(jìn)房水經(jīng)葡萄膜鞏膜流出，而降低眼內(nèi)壓。目前其確切作用機(jī)制尚不清楚。該藥也是首個(gè)不含防腐劑的前列腺素類似物的滴眼藥。

7 、3月6日，Discovery Laboratories公司的氣管內(nèi)懸液Surfaxin（Lucinactant，蘆西納坦）獲得批準(zhǔn)，用于治療早產(chǎn)兒呼吸窘迫綜合征（RDS）。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4（Sinapultide，西那普肽）的基礎(chǔ)上根據(jù)天然人肺表面活性劑的特點(diǎn)設(shè)計(jì)而成的產(chǎn)品，用于模擬人肺表面活化蛋白B（SP-B）。

8、 3月27日，美國安斐曼科斯公司的注射劑Omontys（Peginesatide acetate）獲得批準(zhǔn)，用于治療接受透析的成人患者由慢性腎臟?。–KD）引起的貧血。Omontys可結(jié)合并刺激人類促紅細(xì)胞生成素受體，通過增加血紅蛋白從而升高網(wǎng)織紅細(xì)胞計(jì)數(shù)，達(dá)到改善貧血的目的。Omontys最大的優(yōu)勢在于，患者只需每月注射一次；而促紅素，則需每月注射多達(dá)12次。

9 、4月6日，Avid Radiopharmaceuticals公司的放射性診斷劑Amyvid（Florbetapir F18）獲得批準(zhǔn)，用于阿爾茨海默病的診斷。Florbetapir F18是一種分子顯影劑，患者注射后進(jìn)行PET掃描，用于檢測患者腦內(nèi)的β-淀粉樣蛋白斑。

10 、4月27日，Vivus Inc公司的Stendra（Avanafil，阿伐那非）獲得批準(zhǔn)，用于治療勃起功能障礙（ED）。與西地那非作用機(jī)制一樣，Stendra也是磷酸二酯酶5（PDE5）抑制劑，可幫助增加陰莖血流。

11 、5月1日，輝瑞公司與Protalix生物治療公司的注射劑Elelyso（Taliglucerase Alfa）獲得批準(zhǔn)，用于罕見病1型戈謝病患者的長期酶替代治療。Elelyso是表達(dá)于植物細(xì)胞的一種重組人源化的溶酶體酶——葡糖腦苷酯酶，通過Protalix公司擁有專利的ProCellEx制造系統(tǒng)，由經(jīng)過基因工程改造的胡蘿卜細(xì)胞生產(chǎn)而成。

12、 6月8日，基因泰克公司的Perjeta（Pertuzumab，帕妥珠單抗）注射劑獲得批準(zhǔn)，聯(lián)合赫賽?。ㄇ字閱慰梗┖投辔魉惢?，用于既往未接受過抗HER2療法或化療治療的HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mBC）患者。Perjeta是靶向作用于HER2陽性癌細(xì)胞外的高量蛋白質(zhì)——HER2受體的個(gè)性化治療藥物，與赫賽汀互補(bǔ)，作用于HER2受體的不同靶點(diǎn)。

13 、6月27日，衛(wèi)材公司和Arena制藥公司的Belviq（Lorcaserin hydrochloride，鹽酸氯卡色林）獲得批準(zhǔn)，用于成人體重指數(shù)（BMI）≥27的肥胖或超重者，并且患者至少有一項(xiàng)與體重相關(guān)的疾?。ㄈ绺哐獕骸?型糖尿病或血脂異常）。Belviq通過激活腦部5-羥色胺2C受體發(fā)揮作用。該受體的激活可幫助患者吃的更少，且增強(qiáng)飽腹感。

14、 6月28日，安斯泰來公司和Apgdi公司的Myrbetriq（Mirabegron，米拉貝隆）獲得批準(zhǔn)，用于治療成人膀胱過度活動癥。該藥是每日服一次的緩釋片，可選擇性地與膀胱肌肉的β3腎上腺素受體結(jié)合并將其激活，這有助于促進(jìn)膀胱充盈和儲尿。

15、 7月16日，輝凌制藥公司的Prepopik（Picosulfate，匹可硫酸鈉；Magnesium oxide，氧化鎂；Citric acid，檸檬酸）獲得批準(zhǔn)，用于成人行結(jié)腸鏡檢查前的結(jié)腸清潔。本品由兩包藥粉組成，將它們?nèi)芙庠诶渌杏诓煌瑫r(shí)段使用。

16、 7月20日，Onyx制藥公司的注射劑Kyprolis（Carfilzomib，卡非佐米）獲得批準(zhǔn)，用于接受至少兩種已有療法（其中之一必須為硼替佐米）無效的復(fù)發(fā)性或難治性骨髓瘤患者。Kyprolis是新一代蛋白酶體抑制劑，選擇性地靶向血液腫瘤細(xì)胞中的蛋白酶體，避免了因抑制非惡性細(xì)胞中組成型蛋白酶體而產(chǎn)生的毒副作用。

17 、7月23日，森林實(shí)驗(yàn)室公司的粉末吸入劑Tudorza Pressair（Aclidinium bromide，阿地溴銨）獲得批準(zhǔn)，用于慢性阻塞性肺?。–OPD）引起的支氣管痙攣（肺氣道變窄），包括慢性支氣管炎和肺氣腫的長期維持治療。阿地溴銨是一種長效抗膽堿藥，能幫助肺部大氣道周圍的肌肉放松，從而改善通氣。