今天是國際罕見病日。罕見病，又稱“孤兒病”，是指盛行率低、少見的疾病。雖然是罕見病，但針對其治療的孤兒藥市場潛力并不小。過去10年，孤兒藥年均銷售增長25 .8%，目前孤兒藥的全球市場價值達500億美元。

近年來，FDA對新藥審批態(tài)度謹慎，放緩審批進度給全球制藥巨頭帶來影響；然而，在2012年審批的39個新藥中，有9個是針對罕見病的“孤兒藥”，四分一的比例或為藥物研發(fā)“點亮明燈”。

國內政策配套措施待完善某外資制藥巨頭的一位資深人士說，與常見病相比，罕見病藥物所帶來的經濟利益較小，更需要政策扶持。國外在這點上做得很好，以美國為例，政府會對“孤兒藥”加快審批，也會讓所研發(fā)出的藥物在一個疾病領域享有獨占地位。

在中國藥監(jiān)局剛剛發(fā)布的《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創(chuàng)新的意見》提到，對于包括罕見病用藥在內的臨床供應不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負擔性的藥品，實行優(yōu)先審評。此前也有類似政策。然而，分析人士認為，這些政策因缺乏具體的配套措施，難以激勵本土藥企投身孤兒藥的研發(fā)。

目前我國沒有自主研制生產的罕見病藥物上市，國內的罕見病市場基本被進口藥物占領。

潛在空間將擴容一位多年從事新藥研發(fā)的人士告訴記者，從研發(fā)成本角度來看，孤兒藥或比常見病藥物低。“在臨床研究階段，糖尿病、高血壓等常見病通常需要對全球各地不同種族、年齡的上萬名患者進行國際多中心臨床研究，而針對罕見病的藥物，可能到臨床三期也只能招募到不足50個人，最后F D A還是有可能會批，而且還極有可能得到快速審批。”

另據北京307醫(yī)院消化腫瘤內科主任醫(yī)師徐建明教授介紹：以神經內分泌腫瘤為例，雖然不像胃癌，肝癌那么多見，但也并不像我們原先想象的那么少見。尤其是隨著近年來WHO和中國病理診斷共識的建立，病理診斷水平大大提高，被確診的患者人數也越來越多。如在過去30年間，神經內分泌腫瘤的發(fā)病率提高約5倍，這可能與臨床診斷手段的進步有關，但實際發(fā)病率也的確在增加。這意味著孤兒藥的潛在空間將擴容。