你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎？大多數(shù)是孤兒藥！這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發(fā)成本高，很少被藥企關(guān)注，因此被業(yè)內(nèi)形象地稱為“孤兒藥”。

    “目前我國對孤兒藥的研發(fā)幾乎空白，全進(jìn)口藥費(fèi)昂貴、未進(jìn)醫(yī)保，很多罕見病患者只能放棄治療。”剛剛過去的周末，孤兒藥界定與市場準(zhǔn)入政策全國學(xué)術(shù)研討會在中國藥科大學(xué)召開，與會專家們就如何保障罕見病患者的權(quán)益、促進(jìn)罕用藥的研發(fā)等展開論證。

    哪些病算是罕見病？

    “什么叫罕見??？由此延伸，什么是孤兒藥？這種準(zhǔn)確界定，是本次論壇的目的之一?！睋?jù)悉，該論壇由上海市醫(yī)學(xué)會罕見病?？品謺⒅袊幙拼髮W(xué)和南京醫(yī)科大學(xué)共同主辦。除了來自相關(guān)高校及醫(yī)院的專家外，國家食品藥品總局藥品審評中心(CDE)、國家人力資源社會保障部醫(yī)療保險司領(lǐng)導(dǎo)等權(quán)威機(jī)構(gòu)工作人員也參與了研討。

    上海交大醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院內(nèi)科主任李定國教授介紹說，2012年，國務(wù)院《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》明確提出“鼓勵罕見病用藥研發(fā)”，這意味著罕見病用藥的研發(fā)與生產(chǎn)已正式納入國家藥品規(guī)劃范疇。但是，目前我國缺乏罕見病及其用藥的法律界定，相應(yīng)導(dǎo)致罕用藥上市準(zhǔn)入制度、醫(yī)療保險制度、藥品定價制度無法實(shí)施等系列問題，成為制約罕用藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的瓶頸障礙。

    全球藥物信息協(xié)會主席蘇嶺告訴金陵晚報記者：全世界有30多個國家對罕見病設(shè)定了指標(biāo)界定，但是由于罕見病80%是遺傳性疾病，因此存在種族和地域之分，造成各國認(rèn)定的標(biāo)準(zhǔn)不同?！澳壳拔覈鴮币姴〉慕缍ㄟ€很模糊，國內(nèi)專家學(xué)者此次達(dá)成的共識是：全國發(fā)病率萬分之一、患病率50萬分之一的病種。比如戈謝病、‘漸凍人’、‘玻璃娃娃’等?！?

    “孤兒藥”動輒數(shù)百萬元

    “目前國際上通常認(rèn)為罕見病大約有6000種左右，最可怕的是，這些病大多數(shù)能嚴(yán)重致殘致死，只有1%左右可以治療。但藥物相當(dāng)昂貴，比如戈謝病每年治療費(fèi)用在200萬-400萬左右，很多患者只能等死?！睆V州市婦女兒童醫(yī)療中心內(nèi)分泌代謝科主任、廣東醫(yī)學(xué)會罕見病學(xué)會分主任委員劉麗說，罕見病患者相當(dāng)分散。

    由于醫(yī)療保障的缺失，高昂的醫(yī)療費(fèi)用患者根本負(fù)擔(dān)不起。李定國舉了個例子：“福布斯”排行榜曾統(tǒng)計(jì)出全世界最昂貴的9種藥，其中大部分都是孤兒藥。

    為何這么昂貴？“市場小，研發(fā)費(fèi)用高，投入與收益不符，所以藥廠更愿意在其他大品種病上投入?！比绾渭钏幤笕パ邪l(fā)罕見病藥品，沈陽藥科大學(xué)工商管理學(xué)院楊悅教授表示，從政策層面看首先是盡量幫助企業(yè)降低研發(fā)成本，比如政府以及非官方資金共同資助企業(yè)部分研發(fā)經(jīng)費(fèi)；間接的激勵政策包括藥品的快速審批，免稅或減稅；從收益角度，授予企業(yè)一定的市場獨(dú)占期，從而保證企業(yè)能收回研發(fā)投入。在藥品上市后，單獨(dú)靠患者支付可能很困難，這也會間接影響到企業(yè)的收益。

    國內(nèi)上市孤兒藥僅130種

    如此昂貴的孤兒藥，中國目前有多少種？“截至去年，大陸上市的罕用藥數(shù)目是130個?！敝袊幙拼髮W(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院副院長丁錦希教授介紹說，美國自1983年成為全世界第一個實(shí)施《罕用藥法案》的國家，到去年上市罕用藥已經(jīng)達(dá)到410個。

    除了罕用藥數(shù)目少，對于高昂費(fèi)用，在醫(yī)保保障上我國也顯得捉襟見肘，“2009年版國家基本藥物目錄共列入307種藥品，其中能夠用于罕見病治療的僅有3種，我國上市的130種罕用藥中，進(jìn)入國家醫(yī)保目錄的僅有57種，其中僅10種可以全額報銷?！?

    “由于罕見病患者少，按照常規(guī)審批流程，在臨床案例試驗(yàn)中孤兒藥很難通過?？赡芤环N藥5年之后上市，國外已經(jīng)又研發(fā)一批了?！痹谡搲?，丁錦希教授建議，完善罕用藥特殊上市保障制度的相應(yīng)配套制度，在上市審批注冊、稅收和基金資助等方面給予罕用藥相應(yīng)的鼓勵政策，對急需罕用藥設(shè)立綠色通道快速審批。另外，還要提升國家基本藥物目錄和醫(yī)保目錄內(nèi)罕用藥的納入水平，或者可以設(shè)立專門的《罕用藥報銷目錄》，對于成本效益比較低的罕用藥，嘗試采取醫(yī)保、個人負(fù)擔(dān)、商業(yè)保險和民間捐資等多渠道救助方式。

責(zé)任編輯：賈秀

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