兒童藥研究倫理“保衛(wèi)”升級
核心提示:對于準(zhǔn)備進入兒童用藥市場的企業(yè)來說,政策釋放的信號是產(chǎn)業(yè)界是否“投入”的晴雨表。國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)藥品審評中心在網(wǎng)站發(fā)布了《兒科人群藥代動力學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》(征求意見稿)(下稱《指導(dǎo)原則》),意見征集工作將于本月28日結(jié)束。
對于準(zhǔn)備進入兒童用藥市場的企業(yè)來說,政策釋放的信號是產(chǎn)業(yè)界是否“投入”的晴雨表。
國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)藥品審評中心在網(wǎng)站發(fā)布了《兒科人群藥代動力學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》(征求意見稿)(下稱《指導(dǎo)原則》),意見征集工作將于本月28日結(jié)束。
科學(xué)合理設(shè)定注冊政策
原藥品審評中心主任張象麟認為,兒童藥研發(fā)技術(shù)上的特點和困難給注冊政策提出了兩個方面的考量:其一,已上市藥品如何“轉(zhuǎn)化”為兒童用藥,包括大量臨床數(shù)據(jù)的利用和判讀,也涉及對改劑型、變規(guī)格、改包裝的處置;其二,兒童藥臨床試驗指導(dǎo)原則和審評要求科學(xué)合理的設(shè)定,在眾多的期待下,獲益和風(fēng)險的權(quán)衡策略也是個不小的挑戰(zhàn)。
隨著業(yè)界對兒童用藥的關(guān)注度持續(xù)升高,我國兒童用藥所面臨的問題令利益相關(guān)者開始思考如何從實踐層面推動兒童藥的研發(fā)、注冊和市場的良性發(fā)展。
《指導(dǎo)原則》系統(tǒng)地對兒科人群藥代動力學(xué)特點進行闡述,并以研究設(shè)計和方法學(xué)為重點,就如何安全、有效并符合醫(yī)學(xué)倫理地在兒科人群中進行藥代動力學(xué)研究的關(guān)鍵技術(shù)要點進行分析和說明,重點闡明了兒科人群研究的特殊關(guān)注之處。
藥品審評中心化藥臨床一部楊煥指出,新藥在開展兒科臨床研究之前一般考慮5點:第一,了解兒科人群發(fā)育特點及與成人生理差異;第二,學(xué)習(xí)成人的臨床研究數(shù)據(jù);第三,通過成人的藥代特征分析兒童可能的藥代變化;第四,分析幼年動物研究數(shù)據(jù);第五,確定最為合適的劑型。
中國醫(yī)師協(xié)會兒科醫(yī)師分會會長朱宗涵認為,如果《指導(dǎo)原則》能夠順利出臺,將有助于全面認識兒科人群與藥物間的相互作用,為臨床制定合理用藥方案提供依據(jù)。
兒童試驗倫理學(xué)挑戰(zhàn)
截至2013年9月,CFDA共發(fā)布36份公告,其中446家公示的醫(yī)療機構(gòu)中含兒科專業(yè)的臨床研究機構(gòu)共51家(兒童??漆t(yī)院及婦幼醫(yī)院共計9家),兒科專業(yè)共134個。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院副院長申昆玲坦言,雖然近年來能夠開展兒童藥臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)越來越多,但大部分機構(gòu)專業(yè)數(shù)量較少,且沒有統(tǒng)一的操作規(guī)范,很難滿足多中心兒童藥臨床試驗的基本要求,更遠遠不能滿足約占患病總?cè)丝?0%的患病兒童用藥需求。
早前CFDA副局長尹力在接受《人民日報》專訪時特別談到我國兒童藥研發(fā)和用藥所面臨的問題,認為兒童的生理狀況決定了臨床試驗面臨更多的倫理障礙,這些問題需要在政策上加以引導(dǎo)和鼓勵。
“我國現(xiàn)行GCP要求,兒童作為藥物研究的受試者,必須征得其法定監(jiān)護人的知情同意并簽署知情同意書,當(dāng)兒童能做出決定時,還必須征得其本人的同意。”申昆玲指出,現(xiàn)階段臨床試驗對兒童的倫理學(xué)要求越來越高,試驗規(guī)范性要求趨嚴。
但實踐證明,8歲以下兒童認知能力較差,家長引導(dǎo)因素多,基本不能作為本人意愿;8歲以上兒童稍有認知能力,但意向多變,即便當(dāng)時同意,也不能算作長期穩(wěn)定意愿,目前來看只有12歲以上的兒童能夠較完整的理解參與一項藥物臨床研究的意涵。
投入獲益風(fēng)險比
除了注冊政策上的挑戰(zhàn),兒童藥利益相關(guān)方的投入獲益風(fēng)險比也是市場涼熱的體溫計。山東達因海洋生物制藥股份有限公司總經(jīng)理楊杰表示,與兒童相關(guān)的藥物臨床試驗費一般要高于成人藥物,但兒科用藥市場卻相對較小。對制藥企業(yè)而言,為兒科疾病進行兒童藥物臨床試驗,并在藥品說明書上增加兒童用藥資料的經(jīng)濟驅(qū)動力小。
“例如兒童藥物劑量比較小,處方設(shè)計、生產(chǎn)工藝相對復(fù)雜,生產(chǎn)周期長,對劑型的要求更高,需要開發(fā)口崩片、咀嚼片等劑型,對輔料的要求也很高,有一些輔料根本不能用于兒童。但兒童對口味的需求又有特殊調(diào)整,成本均攤下來就比較高,利潤也就低了。”楊杰說。
“無論制定什么樣的指導(dǎo)原則都必須考慮這些現(xiàn)實操作問題。”世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華如是說。
據(jù)了解,由于《指導(dǎo)原則》僅是為計劃在兒科人群中開展藥代動力學(xué)研究的注冊申請人和科研機構(gòu)提供指導(dǎo)性建議,所有目前適用范圍存在一定的局限性。楊煥指出,《指導(dǎo)原則》主要適用于兒童藥物中小分子化學(xué)藥物,其他藥物如生物制品可以參照其中的適用內(nèi)容。(胡睿)
責(zé)任編輯:露兒
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