FDA新藥快速審評(píng)路徑探
“突破性治療資質(zhì)認(rèn)定的生物制劑比例高,反映了單克隆抗體成為大型制藥公司的主流研發(fā)藥物、生物制劑往往能獲得較高的定價(jià)和具有比小分子藥物更大的潛力等趨勢(shì)”
中國(guó)藥企經(jīng)過多年發(fā)展正整裝再出發(fā),更多走向海外,詳細(xì)了解國(guó)外新藥優(yōu)先審評(píng)的條件和方法,有利于本土企業(yè)更快融入國(guó)際市場(chǎng)。
審評(píng)機(jī)構(gòu)與研發(fā)企業(yè)密聯(lián)
據(jù)美FDA披露,2013年美國(guó)新批準(zhǔn)的27個(gè)新藥的首輪審評(píng)通過率在60%。首輪通過率較高的原因一是新藥滿足了未滿足的臨床需求;二是在藥物研發(fā)過程中,審評(píng)機(jī)構(gòu)與研發(fā)企業(yè)之間進(jìn)行了更密切和有效的溝通。
眾所周知,F(xiàn)DA有多個(gè)快速審評(píng)程序用于促進(jìn)和加快新藥的研發(fā)與審查,加速計(jì)劃有助于用于嚴(yán)重疾病的治療方法盡可能快的得出結(jié)論,以確認(rèn)該療法的療效和風(fēng)險(xiǎn)。目前這些程序包括四種,分別是Fast Track、Breakthrough、Priority Review以及Accelerated Approval。在接下來(lái)的文章中,筆者將分別就這幾種程序進(jìn)行詳細(xì)解讀。
突破性療法資質(zhì)認(rèn)定
突破性療法資質(zhì)認(rèn)定(Breakthrough Therapy Designation,簡(jiǎn)稱BTD)的目的是加快開發(fā)和審批能夠治療嚴(yán)重或威脅生命狀況的藥物。在申請(qǐng)人請(qǐng)求下,F(xiàn)DA可認(rèn)定一個(gè)藥物具有突破性療法而進(jìn)行優(yōu)先審評(píng)。
例如Gazyva,這是經(jīng)突破性療法資質(zhì)認(rèn)定后批準(zhǔn)的第一個(gè)藥物,也是基因泰克在過去三年被FDA批準(zhǔn)的又一個(gè)抗癌藥。據(jù)說研發(fā)企業(yè)花了20年時(shí)間來(lái)研發(fā)這一治療血癌的藥物,還將繼續(xù)展開研究,以評(píng)估其在其他類型血癌的功效。2013年批準(zhǔn)的Sofosbuvir(商品名:Sovaldi)也是以突破性療法資質(zhì)認(rèn)定獲得批準(zhǔn)的藥物,用于治療丙型肝炎病毒感染。在用于特定基因型慢性丙型肝炎治療時(shí),還被譽(yù)為“口服干擾素”。市場(chǎng)對(duì)Sovaldi和其他治療丙型肝炎的藥物需求巨大,銷售額有望快速增長(zhǎng)。
解密快速通道
突破性治療資質(zhì)認(rèn)定囊括了所有的快速通道程序功能,獲得資質(zhì)認(rèn)證的新藥開發(fā)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)。同時(shí)FDA要求:
在藥物的整個(gè)研發(fā)過程之中,審查小組保持與申請(qǐng)人的溝通;提供及時(shí)的建議,并在藥物的開發(fā)方面與申請(qǐng)人互動(dòng)溝通,以確保研發(fā)計(jì)劃,及所收集的審批所必需的非臨床和臨床數(shù)據(jù)是有效和可行的;采取措施,以確保臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)方案有效可行、科學(xué)和適當(dāng)(例如減少病人處于潛在的、療效不佳的治療過程)。
為促進(jìn)研發(fā)方案的審查,F(xiàn)DA審查小組還會(huì)安排跨學(xué)科的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人,作為審查小組跨學(xué)科成員之間的科學(xué)聯(lián)系以及內(nèi)部協(xié)調(diào),并與申請(qǐng)人溝通。
自2012年FDA 創(chuàng)建突破性治療資質(zhì)認(rèn)定以來(lái),至2013年3月初,F(xiàn)DA收到了155份BTD申請(qǐng),其中41項(xiàng)被授予BTDs,而3種藥物已收到上市許可。大多數(shù)的這些藥物是小分子(68%)或孤兒藥(58%),而生物藥構(gòu)成占據(jù)突破性治療資質(zhì)認(rèn)定的32%,相對(duì)比例高于其銷售分布情況。
筆者還留意到,突破性治療資質(zhì)認(rèn)定的生物制劑比例高,也可能反映了一些趨勢(shì):首先,單克隆抗體已經(jīng)成為整個(gè)行業(yè)甚至是大型制藥公司的主流研發(fā)藥物;其次,這一資質(zhì)認(rèn)定的一大重點(diǎn)是用于癌癥靶向藥物;再次,生物制劑常常針對(duì)嚴(yán)重的疾病和未滿足的臨床需求;此外,進(jìn)行該項(xiàng)資質(zhì)認(rèn)定也意味著一個(gè)新治療模式及參與競(jìng)爭(zhēng)風(fēng)險(xiǎn)較小,而小分子藥物研發(fā)制造企業(yè)必須面對(duì)更激烈的競(jìng)爭(zhēng);最后,生物制劑往往獲得較高的定價(jià)和具有比小分子藥物更大的、一鳴驚人的潛力。
責(zé)任編輯:露兒
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