2020年孤兒藥市場(chǎng)達(dá)1760億美元
EvaluatePharma近日發(fā)布的《孤兒藥報(bào)告2014》（下稱(chēng)《報(bào)告》）稱(chēng)，從2014年至2020年，全球范圍內(nèi)孤兒藥銷(xiāo)售規(guī)模的年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)到11%，是處方藥（仿制藥除外）銷(xiāo)售規(guī)模增速的兩倍。其市場(chǎng)規(guī)模將從2014年970億美元增長(zhǎng)到2020年1760億美元，占處方藥（仿制藥除外）市場(chǎng)規(guī)模的19%。
《報(bào)告》認(rèn)為，更少的研發(fā)費(fèi)用和更大的市場(chǎng)回報(bào)，成為未來(lái)孤兒藥市場(chǎng)急速擴(kuò)張的原因。主要表現(xiàn)為，孤兒藥的研發(fā)規(guī)模遠(yuǎn)小于非孤兒藥，研發(fā)企業(yè)在臨床試驗(yàn)階段的成本相對(duì)較低，并且一些國(guó)家給出的孤兒藥稅收優(yōu)惠能進(jìn)一步減少成本。另外，在監(jiān)管審查階段，由于孤兒藥通常具備不可替代性，更易通過(guò)審查。
孤兒藥在市場(chǎng)中的價(jià)格優(yōu)勢(shì)也是藥企選擇研發(fā)的原因之一。雖說(shuō)孤兒藥用于醫(yī)治少數(shù)人的疾病，但孤兒藥的費(fèi)用支出卻一點(diǎn)都不少，即使在醫(yī)保涵蓋甚廣的美國(guó)，孤兒藥費(fèi)用都是一筆不菲的支出。據(jù)悉，2014年，美國(guó)患者在孤兒藥上的人均費(fèi)用為133782美元，是非孤兒藥20875美元的六倍。
從凈現(xiàn)值來(lái)看，Vertex制藥公司的VX-809和Kalydeco被認(rèn)為是2013年以來(lái)最有價(jià)值的孤兒藥，2020年銷(xiāo)售額將達(dá)到40億美元。未來(lái)六年中，百時(shí)美施貴寶公司（BMS）被認(rèn)為將超越諾華公司，成為孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)頭人。
責(zé)任編輯：露兒
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