國家重大新藥創(chuàng)制專項“十三五”實施計劃近日在京獲得專家組審議通過。據(jù)權(quán)威人士透露，“十三五”期間醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將研制30個新藥、研制并推動20～30個化學(xué)藥及其高端制劑、研制20～30個臨床急需重要品種、突破10～15項重大核心關(guān)鍵技術(shù)、發(fā)展10～15項前瞻性新技術(shù)。這意味著，符合國情、具有特色的藥物創(chuàng)新體系及協(xié)同創(chuàng)新模式將逐漸形成。

近年來，獲批臨床的受理號數(shù)量逐漸增加。其中3類新藥的注冊申報直線上升。作為我國藥品開發(fā)主體類別，中水平過度申報的現(xiàn)象已現(xiàn)苗頭。在大力推動藥物創(chuàng)新的國家戰(zhàn)略下，如何在畫地自限的困境中覺醒，發(fā)展真正的創(chuàng)新藥成為擺在產(chǎn)業(yè)面前的一道現(xiàn)實考題。

上海復(fù)旦張江生物醫(yī)藥股份有限公司執(zhí)行董事、副總經(jīng)理蘇勇博士告訴記者，“最重要的是轉(zhuǎn)變思維。藥物創(chuàng)新是一個包含著技術(shù)性、經(jīng)濟(jì)性等要素的經(jīng)濟(jì)學(xué)函數(shù)，鼓勵企業(yè)由仿制向創(chuàng)新轉(zhuǎn)變，不改變模式化的創(chuàng)新思維很難出好的成果。”

破路徑依賴

不可忽視的是，藥物創(chuàng)新的思路大部分仍然是仿制藥的研發(fā)邏輯。從2015年上半年藥品注冊申報的情況來看，國內(nèi)新藥申報共938個受理號，其中化學(xué)藥共871個;中藥僅17個，且全是口服藥;治療用生物制品32個。新藥注冊量大，但自主創(chuàng)新的并不多。

專家認(rèn)為，3類新藥申請過度，雖滿足了臨床需求，但技術(shù)上應(yīng)嚴(yán)格與仿制藥看齊。

蘇勇博士則指出，“國家鼓勵創(chuàng)新最需要的是思考。如在國內(nèi)基礎(chǔ)研究尚不足以進(jìn)行批量原始創(chuàng)新的條件下，倡導(dǎo)me-too藥物的研發(fā)策略本身很符合國情，但若等到專利到期后才開始做，此時專利藥都降價了，me-too藥物要通過高價回收成本，時機(jī)錯過了。”

況且，重復(fù)申報讓一個好的研發(fā)策略在實踐中面臨著很多問題。蘇勇認(rèn)為，“目前藥品注冊面臨的大量積壓問題，本質(zhì)是因為真正的創(chuàng)新太少。我認(rèn)為，有足夠創(chuàng)新度的項目一定是以全球市場為背景的，思維重塑與經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型都要反映創(chuàng)新。”

據(jù)悉，截止2014年12月底，CFDA已批準(zhǔn)的16738個藥品品種中，批文數(shù)量在50個以上的藥品有610個，雖然只占全部藥品品種的3.64%，卻占批準(zhǔn)文號總量的56.44%。同一藥品品種的注冊批文過度重復(fù)，而終端在銷的批文總體利用率較低。

復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)高級副總裁李東久表示，“若仍沿用跟蹤仿制的藥品開發(fā)策略，低水平的模仿只會進(jìn)一步消磨企業(yè)真正創(chuàng)新的毅力，破壞整個創(chuàng)新格局。我認(rèn)為，專注研發(fā)、高效創(chuàng)新是企業(yè)發(fā)展的動力。”他介紹道，復(fù)星醫(yī)藥的研發(fā)投入2014年已占制藥業(yè)務(wù)收入的6%以上，在研項目達(dá)125個，其中7項注冊1.1類新藥，在研單克隆抗體藥物9個。從復(fù)星醫(yī)藥的研發(fā)模式來看，其走的路線就是科學(xué)家團(tuán)隊持股，發(fā)展創(chuàng)新基金，通過開放平臺與國內(nèi)外優(yōu)勢企業(yè)合作，提高創(chuàng)新的質(zhì)量。

合力推創(chuàng)新

從今年上半年獲批臨床的受理號數(shù)量來看，企業(yè)創(chuàng)新勢頭不減。可有悲觀人士認(rèn)為，“目前在國內(nèi)做藥物創(chuàng)新看不到出路。”

醫(yī)藥創(chuàng)新確實面臨著考驗，但更多旗幟鮮明的觀點(diǎn)認(rèn)為，只有創(chuàng)新才能生存。“開發(fā)優(yōu)質(zhì)藥品會促進(jìn)原研藥降價，提升高品質(zhì)藥物的可及性。”百瑞鼎暉醫(yī)藥研究(北京)有限公司總經(jīng)理婁實此前表示，安全無效藥的成本實際上比高品質(zhì)藥品的實際支付的成本更多。

需要正視的是，不少企業(yè)對創(chuàng)新有沖動，這也造成了藥品注冊申請的擁堵。主管部門通過增加編制、購買服務(wù)、提高注冊申請費(fèi)用等措施來引導(dǎo)企業(yè)理性申報。“這些措施有積極的作用，但難以治本。”某藥企負(fù)責(zé)人表示，他們更希望通過高標(biāo)準(zhǔn)來提高門檻。如果按照一個品種10家企業(yè)生產(chǎn)就能滿足市場需求的話，很多地方的“一品雙規(guī)”招標(biāo)模式就會讓申請更理性。需要探討的問題是，若10家之外的企業(yè)標(biāo)準(zhǔn)更高，怎么處理?為了避免擁堵，先報先審也是一個辦法，但后申報者比先申報者更優(yōu)怎么辦?這些都考驗著改革智慧。

藥品審批上市后，要面對的還有招標(biāo)、入院和處方等環(huán)節(jié)的影響。專家稱，“應(yīng)根據(jù)藥品特性、市場競爭狀況和政府管理情況對藥價實行分類管理。由于專利藥和獨(dú)家品種等藥品在市場上缺乏競爭，可采取國際慣用的談判方法。價格高用量大的藥品、多家生產(chǎn)的藥品通過市場調(diào)節(jié)使其回到一個合理的價格區(qū)間，既降低藥價，又保障藥品供應(yīng)。基于此，同一通用名采取同一支付價。不同企業(yè)的不同品種，其服務(wù)、質(zhì)量、信譽(yù)等要素都交給市場、醫(yī)生、患者來選擇，同名品種按照價格高低分組中標(biāo)。”

下半年，若醫(yī)保支付價和仿制藥相關(guān)的價格管理辦法確定仿制藥價格根據(jù)逐次獲批的時間形成價格差，蘇勇判斷，“仿制藥的申報競爭將更加激烈，一些中小企業(yè)將會更慎重地選擇產(chǎn)品申報。”