要讓國內(nèi)的臨床研究成果走向世界，讓在中國研發(fā)的新藥走向世界，必須在科研質(zhì)量上嚴(yán)格要求，按國際規(guī)則自律，并加大科研項目投入

“相信仍然會有撤回的，核查組臨出來前還有省局報撤回的，只是手續(xù)沒走全，有的核查組臨出發(fā)前負(fù)責(zé)的項目還曾經(jīng)做過調(diào)整。”12月15日晚，某大型醫(yī)院臨床研究負(fù)責(zé)人、忙了一天的馬東向《醫(yī)藥經(jīng)濟報》記者介紹，作為主管部門派出的新一輪臨床核查專家組成員，他在當(dāng)日抵達某市后，直奔當(dāng)?shù)卮笮腿揍t(yī)療機構(gòu)進行現(xiàn)場核查，任務(wù)是臨出發(fā)前分配的，是完全不提前打招呼的飛行檢查。

“（核查的）是個多中心的1.1類新藥，廠家多年的心血實在不愿撤回，核查中也能看出當(dāng)?shù)貦C構(gòu)的自查還是很認(rèn)真的，但時間跨度這么大的產(chǎn)品加上多中心試驗對各機構(gòu)的管理難度，對廠家的要求是相當(dāng)高的。而且這一輪新的針對Ⅱ期、Ⅲ期臨床研究的核查，都是有因的，畢竟動用上百人的臨床專家分赴各地臨床核查，耗費的人力、物力是要對百姓負(fù)責(zé)、對歷史負(fù)責(zé)的。”馬東透露。

在本周CFDA官網(wǎng)最新發(fā)布的藥品注冊核查信息公告中，有82家企業(yè)撤回131個藥品注冊申請。算上本次公布的數(shù)據(jù)，粗略統(tǒng)計，自8月底公布自查結(jié)果，藥企共向主管部門申請撤回727個產(chǎn)品，CFDA不予批準(zhǔn)數(shù)量為34個 ，而在這一輪藥物臨床試驗自查涉及 的1622 個品種中，還有855個剩余品種（其中申請減免臨床試驗等不需要提交的注冊申請 193 個）。

撤回再準(zhǔn)備已成大勢

同在15日，參加完某省食品藥品監(jiān)管局座談會的劉春準(zhǔn)備返京，作為某大型醫(yī)藥上市公司注冊經(jīng)理，他覺得從眼下的藥審核查工作進展看，多數(shù)藥企對此前申報的藥品注冊項目主動撤回待補充完善后再申報已是各方共識，盡管這可能付出不菲的代價。

在國家、省里多個層面的溝通上，道理已經(jīng)說得很清楚，推動藥審改革，提升產(chǎn)業(yè)水平，就要對歷史原因與知識結(jié)構(gòu)等造成的問題統(tǒng)一解決，這不僅需要職能部門全力投入，企業(yè)、臨床機構(gòu)、研發(fā)公司等各方都要參與，食藥監(jiān)管總局通過與衛(wèi)生計生委、總后勤部衛(wèi)生部聯(lián)合發(fā)文督促各承擔(dān)藥物臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)要按照《關(guān)于開展藥物臨床試驗機構(gòu)自查的公告》（2015 年第197號，下稱《公告》）要求，切實做好藥物臨床試驗自查工作，及時發(fā)現(xiàn)并糾正問題。

上述人士介紹，他了解到很多接到發(fā)文的醫(yī)療機構(gòu)已向藥企發(fā)出撤回建議，因為如果臨床機構(gòu)涉及違規(guī)、造假或違法，機構(gòu)與相關(guān)責(zé)任人都將受到嚴(yán)厲處罰。

《醫(yī)藥經(jīng)濟報》記者從參與藥審核查工作的張夏口中獲悉，國家總局從各省抽調(diào)的人員多是在配合做相關(guān)工作，對臨床研究不真實、不規(guī)范的要嚴(yán)格核查，徹底查清，達到規(guī)范。并且國家總局在2015年結(jié)束前已有明確的工作目標(biāo)，隨著歲末的臨近，工作的緊張程度也在增加。

對于多家大型醫(yī)藥企業(yè)主動撤回藥品注冊申請，馬東認(rèn)為是明智之舉，因為企業(yè)主動撤回是會保留臨床批文的，企業(yè)也就還有機會完善、補充臨床資料并在合適的時機再開始。如果項目本身是長期的，如果最后一程因早期研究的不完善或一時的不明智而影響全盤，才是悔之晚矣。并且主管部門已明確會區(qū)分故意造假及不規(guī)范的差異，企業(yè)應(yīng)權(quán)衡利弊，恰當(dāng)?shù)倪x擇。

推進產(chǎn)業(yè)提升需各方協(xié)力

在2015年末的時間節(jié)點上，中國醫(yī)藥工業(yè)不僅將以藥審改革加速推進的新姿態(tài)進入“十三五”，也將在新修訂GMP認(rèn)證、藥品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)實施2015版藥典等系列產(chǎn)業(yè)規(guī)范的前提下辭舊迎新，在藥品研發(fā)創(chuàng)新這個產(chǎn)業(yè)鏈條的最前端進行徹底的整肅意義重大。

記者采訪了解到，本輪藥審核查工作中，李秋所在的合同研究機構(gòu)CRO公司受到不小影響，有些項目涉及不規(guī)范操作被公示，他作為企業(yè)高管對下一步的形勢有些憂慮，最為擔(dān)心的是如果醫(yī)院都不接項目，會否影響大家對創(chuàng)新研發(fā)投入的積極性。而經(jīng)歷了此番考驗，整個CRO行業(yè)的自我管理也顯得緊迫。

來自相關(guān)醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會的信息顯示，有關(guān)臨床研究公司的行業(yè)自律組織正在龍頭企業(yè)的參與下加速推進中，而臨床研究在藥審核查這段時間出現(xiàn)的空當(dāng)，則恰恰為此前規(guī)范操作、能夠與臨床研究機構(gòu)保持較好關(guān)系的臨床研究公司提供了更好的發(fā)展機遇，為真正的有臨床需求的新藥開發(fā)騰出位置。

劉春告訴記者，不少企業(yè)自7月份啟動藥審核查工作以來遲遲未主動撤回，主要是因為前期投入很高，高的可能有幾千萬元，加上花了多年時間，再重新去做同樣的研究，不僅市場環(huán)境變了，臨床研究的成本也將大大提升。而在馬東看來，企業(yè)越早決斷越好，盡早準(zhǔn)備新的研究無疑會在新一輪的競爭中搶占先機。個別企業(yè)抱有僥幸心理，在核查的大數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析和來自各方的舉報信息面前，都是在浪費時間和社會財富。如果存在造假及不規(guī)范的注冊申請，企業(yè)不主動撤回，查出問題也將重罰。下一步還可能會公布涉事責(zé)任人的個人信息。

多年從事藥物臨床研究工作的馬東認(rèn)為，國內(nèi)新藥研發(fā)在向全球新藥研發(fā)的高水平轉(zhuǎn)變，真正安全、優(yōu)效、經(jīng)濟于現(xiàn)有藥物的新藥，在臨床研究中參與的臨床專家一定有最直觀的感受，偽新藥就不該占用緊張的醫(yī)療資源。他還透露，在當(dāng)前的核查中，有包括跨國藥企在內(nèi)的公司主動申請參與核查，也是希望借此加快申請，當(dāng)然，在撤回注冊申請的企業(yè)中，也有外企。

總體來看，中國作為一個開放規(guī)范的與國際接軌的醫(yī)藥市場，正在吸引全球新藥研發(fā)企業(yè)的關(guān)注。今后要讓國內(nèi)的臨床研究成果走向世界，讓在中國研發(fā)的新藥走向世界，必須在科研質(zhì)量上嚴(yán)格要求，按國際規(guī)則自律，加大科研項目投入，恐怕再無“捷徑”可走。