去年12月阿斯利康花費(fèi)巨資40億美元收購(gòu)私營(yíng)藥企Acerta Pharma BV55%股權(quán)，現(xiàn)在看來(lái)是非常明智的，因?yàn)槠潢P(guān)鍵藥acalabrutinib收獲歐洲藥監(jiān)局授予孤兒藥資格，其估計(jì)上市后銷售峰值可達(dá)50億美元！

Acalabrutinib在歐洲連連告捷，已經(jīng)連續(xù)收獲三個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥，分別針對(duì)慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）和淋巴漿細(xì)胞性淋巴瘤。孤兒藥是被授予治療罕見(jiàn)疾病的藥物，在歐洲罕見(jiàn)病的定義是不足萬(wàn)分之五的人群患病。

阿斯利康醫(yī)藥總裁Sean Bohen稱，歐洲藥監(jiān)局授予acalabrutinib三個(gè)個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥充分體現(xiàn)了公司合并Acerta的“長(zhǎng)遠(yuǎn)戰(zhàn)略”眼光。公司在治療各種血癌方面已有清晰的戰(zhàn)略，那就是開(kāi)發(fā)一流的藥品。

Acalabrutinib是第二代布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，該藥物可以通過(guò)永久性結(jié)合BTK來(lái)發(fā)揮作用，BTK是一種特殊蛋白的一部分，而這種特殊蛋白可以從CLL細(xì)胞表面將信號(hào)傳遞細(xì)胞核中的基因，從而促進(jìn)癌細(xì)胞生存和生長(zhǎng)，通過(guò)阻斷BTK，藥物acalabrutinib就可以抑制CLL細(xì)胞的生長(zhǎng)信號(hào)，直至促進(jìn)癌細(xì)胞死亡。

Acalabrutinib的早期臨床數(shù)據(jù)結(jié)果也令人欣喜。最近發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志上的I/II期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，慢性淋巴細(xì)胞白血病患者用藥應(yīng)答率達(dá)到了95%，而慢性淋巴細(xì)胞白血病是成人白血病中最為常見(jiàn)的一種。

其良好的臨床效果使其有望成為治療CLL的重磅藥，并和由艾伯維公司和羅氏公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)的Venetoclax進(jìn)行有力競(jìng)爭(zhēng)。該藥物是一種實(shí)驗(yàn)性B細(xì)胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制劑。BCL-2是一種可阻止一些細(xì)胞（包括淋巴細(xì)胞）凋亡的蛋白，該因子在發(fā)生于淋巴結(jié)、批準(zhǔn)和免疫系統(tǒng)其他器官中的癌細(xì)胞高度表達(dá)。venetoclax旨在選擇性抑制BCL-2因子的功能，恢復(fù)細(xì)胞的通訊系統(tǒng)，讓癌細(xì)胞自我毀滅，以達(dá)到治療腫瘤的效果。

如果Acerta Pharma的抗癌藥物得到了美國(guó)和歐洲監(jiān)管當(dāng)局的批準(zhǔn)，那么阿斯利康可以行使其30億美元購(gòu)買Acerta Pharma剩余45%股權(quán)的權(quán)利。

為實(shí)現(xiàn)2023年年銷售額450億美元目標(biāo)，阿斯利康正在尋求重磅藥物。通過(guò)企業(yè)兼并與收購(gòu)獲得新藥可以幫助公司跨過(guò)專利懸崖和仿制藥競(jìng)爭(zhēng)的泥潭。阿斯利康面臨重磅胃藥埃索美拉唑Nexium和降脂藥物瑞舒伐他汀鈣Crestor的專利懸崖，但是同時(shí)公司治療非小細(xì)胞肺癌藥Tagrisso也于去年12月獲批上市，而Acalabrutinib也將成為補(bǔ)強(qiáng)其新藥管線的一員猛將。