今日一早，醫(yī)藥行業(yè)就迎來一條重磅新聞！諾華（Novartis）宣布，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)其突破性CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治，或出現(xiàn)二次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者。值得一提的是，這是人類歷史上批準(zhǔn)的首款CAR-T療法，也是在美國境內(nèi)，FDA批準(zhǔn)的首款基因療法！

ALL是一種病發(fā)于淋巴細(xì)胞的癌癥。ALL患者中，異常細(xì)胞會在骨髓中大量增殖，影響紅細(xì)胞、白細(xì)胞、血小板等其他正常血細(xì)胞的生成。因此，ALL患者會出現(xiàn)貧血、瘀青、易出血等癥狀。在美國小于15歲的兒童中，它也是最為常見的癌癥。盡管近年來在兒童及青年B細(xì)胞ALL的治療上有了顯著進(jìn)步，對于那些難治或病情出現(xiàn)復(fù)發(fā)的患者來說，有效的治療方案還極為有限。

今日獲批的Kymriah正是一款有望為這些患者群體帶來福音的突破性療法。作為一款需要基因改造的自體T細(xì)胞免疫療法，Kymriah的治療需要先從個體患者的體內(nèi)提取出T細(xì)胞，并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造。在那里，這些T細(xì)胞會被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細(xì)胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后，就會被輸注回患者體內(nèi)，進(jìn)行治療。先前，它曾獲得美國FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定，優(yōu)先審評資格，以及快速通道資格。

Kymriah的安全性與療效在一個多中心的臨床試驗中得到了驗證。這個臨床試驗招募了63名罹患難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個月內(nèi)，CAR-T療法帶來的總體緩解率達(dá)到了83%。不過它也可能帶來細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。綜合了收益與風(fēng)險，美國FDA今日決定批準(zhǔn)它上市，為特定患者群體帶來全新的治療希望。

“現(xiàn)在我們有能力對患者自身的細(xì)胞進(jìn)行重編程，并攻擊致命的癌癥。這標(biāo)志著我們進(jìn)入了醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新前沿！”現(xiàn)任美國FDA局長Scott Gottlieb博士說道：“基因和細(xì)胞療法等創(chuàng)新科技具有變革醫(yī)學(xué)的潛力，也能讓我們在棘手疾病的治療上迎來轉(zhuǎn)折點(diǎn)，讓我們有望治療，甚至是治愈這些疾病。FDA致力于幫助加速有望拯救生命的革命性療法的開發(fā)與審評。”

“Kymriah是同類首款的療法，滿足了罹患這種嚴(yán)重疾病的兒童及青年的重要需求，”美國FDA生物制品評估和研究中心（CBER）負(fù)責(zé)人Peter Marks博士說道：“Kymriah不僅讓這些原本幾乎無藥可治的患者迎來了全新的治療方案，還在臨床試驗中彰顯了充滿潛力的緩解和生存率。”

“諾華長期處在革命性癌癥治療方案的前沿，”諾華的首席執(zhí)行官Joseph Jimenez先生評論道：“5年前，我們開始與賓夕法尼亞大學(xué)（Universityof Pennsylvania）合作，投資并進(jìn)一步開發(fā)我們認(rèn)為足以改變癌癥治療范式的免疫細(xì)胞療法。今日Kymriah的獲批，也再次體現(xiàn)了我們改變癌癥治療的承諾。”

2017年可謂是CAR-T療法的元年。我們不但在今年見證了諸多CAR-T療法的優(yōu)秀臨床數(shù)據(jù)，更見證了史上首款CAR-T療法的問世。正如藥明康德在本周的另一篇文章中指出的那樣，一個波瀾壯闊的細(xì)胞療法時代已經(jīng)來臨！在這個時代里，我們期待更多創(chuàng)新療法能夠?qū)映霾桓F，為原本無藥可治的患者，帶來全新的生命希望！