我國(guó)本土創(chuàng)新藥研發(fā)萌芽已有十年光景，特別是2015年藥品審評(píng)審批改革以來(lái)，更是進(jìn)行得如火如荼。但是鑒于我國(guó)較為薄弱的基礎(chǔ)科研，創(chuàng)新藥研發(fā)仍然是me-too和fast-follow狀態(tài)，要想做到me-better甚至first-in-class仍然需要加倍努力。雖然我國(guó)已經(jīng)告別了缺醫(yī)少藥的年代，不過每年批準(zhǔn)進(jìn)口的新藥數(shù)量遠(yuǎn)超國(guó)產(chǎn)新藥，而且解決未被滿足的臨床需求仍然需要依靠進(jìn)口新藥。因此，2020年會(huì)有哪些進(jìn)口新藥預(yù)期批準(zhǔn)上市，十分值得關(guān)注。

恩美曲妥珠單抗（Kadcyla）

2019年5月和2019年12月，恩美曲妥珠單抗（Kadcyla，又稱T-DM1）分別獲得美國(guó)FDA和歐盟EMA批準(zhǔn)用于新輔助治療后仍有病理性侵襲性病灶殘留的HER2陽(yáng)性乳腺癌患者。2020年1月21日，在農(nóng)歷新春來(lái)臨之際，本品順利獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)進(jìn)口，基本實(shí)現(xiàn)與國(guó)際同步批準(zhǔn)。

HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者可以采用多種新輔助療法，包括含蒽環(huán)類藥物新輔助化療、曲妥珠單抗加其他HER2藥物的新輔助療法，或者帕妥珠單抗治療。但是在經(jīng)過新輔助療法治療后，在乳腺和/或腋窩淋巴結(jié)中仍有病理性侵襲性病灶殘留，這就十分兇險(xiǎn)了。

在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，患者按1：1分配接受Kadcyla或曲妥珠單抗，以及根據(jù)當(dāng)?shù)刂委熤改辖邮芊派浜?或激素療法。在中位數(shù)40個(gè)月隨訪后，Kadcyla組患者的研究主要終點(diǎn)無(wú)侵襲性疾病生存時(shí)間（IDFS），改善相比曲妥珠單抗組有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，死亡或侵襲性疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低50%（HR=0.50，95% CI 0.39-0.64，p<0.0001）。3年后，Kadcyla組88.3%的患者沒有復(fù)發(fā)，而曲妥珠單抗組為77.0%。中國(guó)患者數(shù)據(jù)與KATHERINE研究總體人群保持一致。

隨著Kadcyla順利獲批進(jìn)口，羅氏在國(guó)內(nèi)集齊三大HER2藥物，之前已有曲妥珠單抗和帕妥珠單抗。此外，Kadcyla還是中國(guó)第一個(gè)批準(zhǔn)上市的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）藥物，這對(duì)國(guó)內(nèi)布局ADC藥物產(chǎn)品管線的廣大制藥公司和新藥研發(fā)企業(yè)來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是巨大的鼓舞。同時(shí)，對(duì)我國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)來(lái)說(shuō)，則積累了十分關(guān)鍵的經(jīng)驗(yàn)，在ADC藥物的審評(píng)審批方面上了一個(gè)新臺(tái)階。

其實(shí)早在2013年，F(xiàn)DA就批準(zhǔn)Kadcyla用于先前使用曲妥珠單抗、其他抗HER2治療藥物及常用的乳腺癌治療一線化療藥物紫杉烷類治療無(wú)效的患者，這是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批作為單一制劑用于治療既往已接受赫賽汀和紫杉烷化療（單獨(dú)或聯(lián)合治療）的HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的抗體藥物偶聯(lián)物。Kadcyla是全球第三個(gè)ADC藥物，目前也是銷售額排名第一的ADC藥物，在2019年逼近14億瑞士法郎。

維布妥昔單抗（Adcetris）

維布妥昔單抗（Brentuximab vedotin，商品名Adcetris）是武田制藥（Takeda）和美國(guó)西雅圖遺傳學(xué)公司（Seattle Genetics）聯(lián)合開發(fā)的抗CD30抗體偶聯(lián)藥物（ADC），用于治療復(fù)發(fā)性/難治性CD30陽(yáng)性霍奇金淋巴瘤（HL）或系統(tǒng)性間變性大細(xì)胞淋巴瘤（sALCL）。其抗體成分布妥昔單抗（CD30單克隆抗體）可特異性結(jié)合腫瘤細(xì)胞的CD30抗原，將偶聯(lián)的抗微管化療藥單甲基奧瑞他?。∕MAE）精準(zhǔn)輸送至癌細(xì)胞內(nèi)并將其殺死。

在臨床試驗(yàn)中，霍奇金淋巴瘤和系統(tǒng)性間變性大細(xì)胞淋巴瘤患者的總體應(yīng)答率分別達(dá)到73%和86%，而5年生存率分別達(dá)到41%和64%。

Adcetris于2011年獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，成為全球第二個(gè)ADC藥物。2019年全球銷售額超過10億美元。第一個(gè)ADC藥物Mylotarg（Gemtuzumab ozogamicin）命運(yùn)多舛。2000年就被批準(zhǔn)上市，但由于安全性原因在2010年撤市，后經(jīng)重新研究于2017年再度批準(zhǔn)上市。

維布妥昔單抗的上市申請(qǐng)于2019年4月獲得CDE承辦受理，并于2019年6月納入優(yōu)先審評(píng)程序。

倍林妥莫雙抗（Blincyto）

倍林妥莫雙抗（Blinatumomab，商品名Blincyto）是安進(jìn)開發(fā)的雙特異性抗體藥物，一端與B細(xì)胞表面表達(dá)的CD19抗原相結(jié)合，另一端與T細(xì)胞表面的CD3受體相結(jié)合，能夠?qū)細(xì)胞募集到癌細(xì)胞附近，促進(jìn)殺傷癌細(xì)胞。

雙特異性抗體（指能同時(shí)特異性靶向兩個(gè)抗原或一個(gè)抗原的兩個(gè)不同表位）雙靶向的特點(diǎn)使其具有巨大的治療前景。但從理論概念轉(zhuǎn)化為臨床實(shí)踐，經(jīng)歷了漫長(zhǎng)過程，也面臨巨大挑戰(zhàn)。早在1960年，就有科學(xué)家提出雙特異性抗體的概念。之后的20年間，隨著雜交瘤等技術(shù)不斷進(jìn)化，科學(xué)家得以制備出不同結(jié)構(gòu)的雙抗分子。再之后的30年，五花八門的雙抗分子被不斷設(shè)計(jì)出來(lái)，并逐漸推到臨床試驗(yàn)。直到2009年，歐盟EMA才批準(zhǔn)了全球范圍內(nèi)第一個(gè)雙特異性抗體藥物Catumaxomab（靶向CD3和EpCAM）用于治療癌性腹水，后因商業(yè)原因于2017年撤市。

Blincyto于2014年12月獲得FDA批準(zhǔn)上市，成為全球第二個(gè)雙特異性抗體，用于治療急性B淋巴細(xì)胞白血病，2019年全球銷售額約3.1億美元。

倍林妥莫雙抗的上市申請(qǐng)于2019年10月獲得CDE承辦受理，并于2019年12月納入優(yōu)先審評(píng)程序。不過我國(guó)第一個(gè)雙特異性抗體藥物的頭銜被艾美賽珠單抗（Emicizumab）收獲。該產(chǎn)品是全球第三個(gè)雙特異性抗體藥物，2017年11月獲得FDA批準(zhǔn)上市，僅僅一年就在中國(guó)獲批進(jìn)口，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

伊匹木單抗（Yervoy）

PD-1/PD-L1抗體藥物研發(fā)已經(jīng)占據(jù)免疫檢查點(diǎn)抑制藥物最火熱的領(lǐng)域，我國(guó)已有7個(gè)免疫檢查點(diǎn)抑制劑（含4個(gè)國(guó)產(chǎn)PD-1，2個(gè)進(jìn)口PD-1和1個(gè)進(jìn)口PD-L1）獲批上市。但是全球首個(gè)獲批上市的免疫檢查點(diǎn)抑制藥物——針對(duì)靶點(diǎn)CTLA-4的抗體伊匹木單抗（Ipilimumab，Yervoy），卻一直沒有在中國(guó)批準(zhǔn)上市，這樣的局面或許在2020年將成為歷史，該藥品的上市申請(qǐng)于2019年12月獲得CDE承辦受理。

2011年4月，伊匹木單抗作為首個(gè)免疫檢查點(diǎn)抑制劑獲得FDA批準(zhǔn)上市。自此，針對(duì)免疫檢查點(diǎn)分子的新型免疫療法席卷全球，2019年全球銷售額近15億美元。目前已經(jīng)批準(zhǔn)單藥治療黑色素瘤，以及聯(lián)合O藥（納武利尤單抗）治療腎細(xì)胞癌和微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR）轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌。

雖然伊匹木單抗的上市時(shí)間早，但在臨床應(yīng)用上卻被PD-1/PD-L1后來(lái)居上。究其原因主要包括單藥療效有限、副作用較大以及使用方案有待優(yōu)化。雖然伊匹木單抗在單藥治療中價(jià)值有限，但在聯(lián)合治療中卻發(fā)揮了重要作用，目前臨床上主要與PD-1抗體聯(lián)合治療（簡(jiǎn)稱I-O聯(lián)合方案），提高后者的抑瘤作用。

在臨床試驗(yàn)中，伊匹木單抗聯(lián)合O藥用于腎細(xì)胞癌患者的客觀應(yīng)答率為41.6%，而舒尼替尼則只有26.5%。伊匹木單抗聯(lián)合O藥用于MSI-H或dMMR轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者的總體應(yīng)答率為49%，而單用O藥則只有32%。

如果伊匹木單抗順利批準(zhǔn)上市，那將大大增強(qiáng)BMS的O藥在我國(guó)眾多PD-1/PD-L1抗體競(jìng)爭(zhēng)中的優(yōu)勢(shì)。

阿托珠單抗（Gazyva）

利妥昔單抗（靶點(diǎn)CD20）對(duì)于羅氏的重要性已經(jīng)無(wú)需贅述，但隨著專利到期，眾多生物類似物相繼上市，現(xiàn)在已經(jīng)面臨巨大競(jìng)爭(zhēng)壓力。為此，羅氏未雨綢繆，開發(fā)出了下一代產(chǎn)品阿托珠單抗（Obinutuzumab，Gazyva），該產(chǎn)品于2013年11月獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于聯(lián)合苯丁酸氮芥治療未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）。2019年全球銷售額5.5億美元。

阿托珠單抗同樣靶向前體B細(xì)胞和成熟B淋巴細(xì)胞表面的CD20抗原。結(jié)合CD20后，通過免疫效應(yīng)細(xì)胞參與和直接激活細(xì)胞內(nèi)死亡信號(hào)通路或激活補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)，來(lái)介導(dǎo)B細(xì)胞溶解。免疫效應(yīng)細(xì)胞的作用機(jī)制包括抗體依賴細(xì)胞毒性作用（ADCC）及抗體依賴細(xì)胞吞噬作用。

作為減少藻糖數(shù)量的抗體，在體外使用阿托珠單抗對(duì)人類癌細(xì)胞系誘導(dǎo)比利妥昔單抗有更大的ADCC活性。與利妥昔單抗相比，阿托珠單抗也表現(xiàn)出增加誘導(dǎo)直接細(xì)胞死亡的能力。阿托珠單抗通過純化蛋白與FcγRIII結(jié)合比利妥昔單抗具有更高親和力。阿托珠單抗和利妥昔單抗以與CD20上的重疊表位具有相似的親和力結(jié)合。

在臨床試驗(yàn)中，第一個(gè)階段使用阿托珠單抗聯(lián)合苯丁酸氮芥治療CLL的中位無(wú)進(jìn)展生存期為27.2個(gè)月和總體應(yīng)答率為78.2%，而單用苯丁酸氮芥治療分別只有11.2個(gè)月和33.1%；在第二個(gè)階段，阿托珠單抗聯(lián)合苯丁酸氮芥治療CLL的中位無(wú)進(jìn)展生存期為26.7個(gè)月和總體應(yīng)答率為79.6%，而利妥昔單抗聯(lián)合苯丁酸氮芥治療分別為14.9個(gè)月和66.3%，改善十分明顯。證明經(jīng)Fc段改造并人源化的阿托珠單抗療效優(yōu)于人鼠嵌合的利妥昔單抗。

阿托珠單抗的上市申請(qǐng)于2019年9月獲得CDE承辦受理，并于2019年12月納入優(yōu)先審評(píng)目錄。

維奈克拉（Venclyxto）

維奈克拉（Venetoclax，商品名Venclyxto）由艾伯維和羅氏聯(lián)合開發(fā)，其中羅氏負(fù)責(zé)美國(guó)市場(chǎng)，而艾伯維負(fù)責(zé)美國(guó)以外市場(chǎng)。本品于2016年4月獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療白血病，曾獲FDA授予多項(xiàng)突破性療法認(rèn)定。

維奈克拉是全球第一個(gè)B細(xì)胞淋巴瘤因子-2（Bcl-2）口服藥物，Bcl-2在細(xì)胞凋亡中發(fā)揮重要作用，是大多數(shù)血液腫瘤的主導(dǎo)致癌基因。

維奈克拉可以單用或聯(lián)合利妥昔單抗或聯(lián)合阿托珠單抗治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤。在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，試驗(yàn)組和對(duì)照組患者都接受給藥固定持續(xù)1年，維奈克拉聯(lián)合阿托珠單抗治療達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存的患者比例為87%，而阿托珠單抗聯(lián)合苯丁酸氮芥治療組則為63%。此外，維奈克拉聯(lián)合阿托珠單抗治療組在骨髓和外周血中最小殘存病灶陰性患者比例分別為69%和87%，而阿托珠單抗聯(lián)合苯丁酸氮芥治療組則分別為45%和62%。

維奈克拉的上市申請(qǐng)于2020年1月獲得CDE承辦受理，并于2020年2月納入優(yōu)先審評(píng)目錄。如果維奈克拉和阿托珠單抗能夠同步獲批，那對(duì)于慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是看到十分確切的希望。

羥考酮納洛酮（Targinact）

萌蒂（Mundi）/耐普（NAPP）/普渡（Purdue）同屬于Sackler家族，以疼痛管理產(chǎn)品聞名于世。在中國(guó)，主要以萌蒂品牌開展經(jīng)營(yíng)活動(dòng)，并在北京建有獨(dú)資工廠。

疼痛是很多患者面臨的問題，雖不致死，但嚴(yán)重影響生活質(zhì)量，甚至?xí)够颊弋a(chǎn)生輕生念頭。因此，如何幫助患者減輕痛苦也是廣大醫(yī)務(wù)工作者在診療過程中重點(diǎn)考慮的問題，尤其是面對(duì)癌癥晚期患者。羥考酮是常見的阿片類止痛藥物，但由于其藥物濫用和成癮性問題，目前都屬于管控藥物。

阿片類藥物通過占領(lǐng)腦和脊椎內(nèi)的阿片受體來(lái)減少疼痛感覺，同時(shí)也結(jié)合腸道內(nèi)的周圍阿片受體，干擾并延緩胃腸道運(yùn)動(dòng)性的肌肉收縮能力，此外，它們還影響分泌增加腸道水分的吸收、干燥腸道內(nèi)容物，進(jìn)一步阻礙食物在消化道內(nèi)的運(yùn)輸，從而造成便秘。

羥考酮納洛酮經(jīng)口服后，由于片劑內(nèi)的納洛酮成分生物利用度非常低，僅作用于腸道壁的周圍阿片受體，如此大大地防止阿片類藥物與這些受體結(jié)合，顯著降低阿片引起便秘的危險(xiǎn)。一項(xiàng)臨床試驗(yàn)顯示，羥考酮納洛酮緩解疼痛效果與單一羥考酮緩釋制劑相近，但可顯著降低阿片類藥物引起的便秘。

羥考酮納洛酮已經(jīng)在歐美上市，其在國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)于2018年10月獲得CDE承辦受理。由于普渡制藥在美國(guó)面臨大量關(guān)于藥物濫用的訴訟，不僅停止銷售相關(guān)阿片類藥物，還在2019年9月申請(qǐng)破產(chǎn)。事態(tài)后續(xù)如何發(fā)展，值得密切關(guān)注。不過，該產(chǎn)品目前在歐洲的生產(chǎn)供應(yīng)正常，應(yīng)該不會(huì)波及到在中國(guó)申報(bào)。

氯苯唑酸/氯苯唑酸葡甲胺（Vyndamax/Vyndaqel）

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）是由運(yùn)甲狀腺素中淀粉樣蛋白原纖維沉積在心肌中所引起，其與漸進(jìn)性心衰相關(guān)。氯苯唑酸（Tafamidis）可與轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白結(jié)合，阻止四聚體解離和淀粉樣蛋白形成。

在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的30個(gè)月隨訪中，試驗(yàn)組78位患者死亡（29.5%），而對(duì)照組有76位患者死亡（42.9%），包括進(jìn)行心臟移植或心臟機(jī)械輔助裝置植入。試驗(yàn)組和對(duì)照組的心血管疾病住院率分別為52.3%和60.5%。此外，試驗(yàn)組6分鐘步行距離和生活質(zhì)量，個(gè)體不良事件發(fā)生率，治療相關(guān)不良事件導(dǎo)致的研究藥物中斷均優(yōu)于對(duì)照組。

FDA于2019年5月批準(zhǔn)氯苯唑酸/氯苯唑酸葡甲胺用于野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的治療。針對(duì)該適應(yīng)癥，日本和歐盟藥監(jiān)部門仍在審評(píng)中。

氯苯唑酸進(jìn)入2018年11月公布的第一批臨床急需境外新藥名單中，其上市申請(qǐng)于2019年9月獲得CDE承辦受理。該產(chǎn)品并未在中國(guó)開展臨床試驗(yàn)，屬于采用境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申請(qǐng)上市。2020年2月5日，氯苯唑酸葡胺軟膠囊（維達(dá)全，Vyndaqel）獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）I期癥狀性成人患者，以延緩其周圍神經(jīng)功能損害。

氘代丁苯那嗪（Austedo）

亨廷頓癥（Huntington's disease）是一種罕見的常染色體顯性遺傳性神經(jīng)退行性疾病，臨床主要表現(xiàn)為舞蹈樣不自主動(dòng)作、精神障礙和進(jìn)行性癡呆。主要病因是第四號(hào)染色體上的亨廷頓基因發(fā)生變異，產(chǎn)生變異蛋白質(zhì)在細(xì)胞內(nèi)逐漸在腦中積聚，影響神經(jīng)細(xì)胞的功能，2008年FDA批準(zhǔn)上市的丁苯那嗪可以有效緩解以上癥狀。

氘代丁苯那嗪是丁苯那嗪（Tetrabenazine）的衍生物，其中苯環(huán)上兩個(gè)甲氧基的6個(gè) H（氫原子）被D（氘原子）替代，氘的摻入會(huì)降低藥物代謝的速度，減少給藥頻率，同時(shí)顯著提高了藥物的安全性和有效性。2017年4月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)氘代丁苯那嗪上市，用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntingtons chorea），成為史上第一個(gè)上市的氘代藥物。

氘代丁苯那嗪于2018年11月納入我國(guó)第一批臨床急需境外新藥名單中，其上市申請(qǐng)于2019年12月獲得CDE承辦受理。如果順利批準(zhǔn)上市，全球第一個(gè)氘代藥物也將成為我國(guó)第一個(gè)氘代藥物，這對(duì)我國(guó)氘代藥物的研發(fā)必將帶來(lái)極大推動(dòng)作用。

Dupilumab（Dupixent）

中重度特應(yīng)性皮炎是一種嚴(yán)重的慢性炎癥性皮膚病，主要表現(xiàn)為劇烈的瘙癢、明顯的濕疹樣變和皮膚干燥。特應(yīng)性皮炎常常自嬰幼兒發(fā)病，部分患者延續(xù)終生，常給患者帶來(lái)不舒適的感覺，比如嚴(yán)重的干性皮膚，引發(fā)形成硬殼或滲出飛紅色病變，導(dǎo)致皮膚增厚，劇烈瘙癢等，這些癥狀都有可能帶來(lái)皮膚創(chuàng)傷、感染和睡眠障礙，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，而且特應(yīng)性皮炎一般都伴有哮喘和過敏性鼻炎家族史。特應(yīng)性皮炎的治療手段主要是外用和口服的類固醇藥物，或者光療，但是療效有限，長(zhǎng)期使用副作用明顯。

特異性皮炎持續(xù)內(nèi)在炎癥的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素是兩種炎癥因子IL-4和IL-13。再生元和賽諾菲聯(lián)合開發(fā)的Dupilumab是一種全人源化單克隆抗體，特異性抑制這兩種關(guān)鍵蛋白過度激活信號(hào)。2017年3月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Dupilumab用于治療中重度特應(yīng)性皮炎成人患者，為了該產(chǎn)品能早日獲批上市，再生元和賽諾菲還使用了此前花費(fèi)重金購(gòu)買的優(yōu)先審評(píng)券。

Dupilumab的獲批是基于全球性LIBERTY AD臨床項(xiàng)目的數(shù)據(jù)，該項(xiàng)目包括3個(gè)關(guān)鍵性隨機(jī)III期研究（SOLO-1，SOLO-2，CHRONOS），評(píng)估了本品作為單藥（SOLO-1和SOLO-2）或聯(lián)合外用皮質(zhì)類固醇（CHRONOS）治療中度至重度特應(yīng)性皮炎的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，所有研究均達(dá)到了主要終點(diǎn)（研究者總體評(píng)分，IGA）和關(guān)鍵次要終點(diǎn)（濕疹面積及嚴(yán)重程度指數(shù)EASI-75，瘙癢數(shù)值評(píng)定量表NRS）。

2019年3月，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)Dupilumab用于12-17歲青少年患者。此外，針對(duì)6月齡到11歲兒童及嬰幼兒患者的補(bǔ)充申請(qǐng)已于2020年1月獲得FDA受理，并授予優(yōu)先審評(píng)資格。

Dupilumab進(jìn)入2019年5月公布的第二批臨床急需境外新藥名單中，其上市申請(qǐng)于2019年12月獲得CDE承辦受理。對(duì)于明星產(chǎn)品波立維以及安博維和安博諾遭遇集采沖擊的賽諾菲而言，急需大產(chǎn)品來(lái)填補(bǔ)業(yè)績(jī)損失，Dupilumab被其寄予厚望。

結(jié) 語(yǔ)

總體而言，抗腫瘤藥物依然是各大跨國(guó)企業(yè)研發(fā)重心，本土企業(yè)也同樣如此，不過基本處于跟隨狀態(tài)。我國(guó)罕見病藥物研發(fā)十分慘淡，基本上依靠進(jìn)口，這樣的局面還將持續(xù)一段時(shí)間。

從我國(guó)公布的兩批臨床急需境外新藥名單可以看出，以抗腫瘤藥物和罕見病用藥為主。國(guó)家藥監(jiān)局加快境外已上市新藥進(jìn)口注冊(cè)速度，對(duì)治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的藥品優(yōu)化審評(píng)程序，簡(jiǎn)化上市要求，確保我國(guó)患者早日用上境外已上市新藥，為廣大患者帶來(lái)希望。對(duì)于跨國(guó)企業(yè)來(lái)說(shuō)，也在充分利用法規(guī)政策，將境外已上市新藥源源不斷地盡早拿到中國(guó)注冊(cè)申報(bào)。