7月7日-7月10日,中國創(chuàng)新藥物(械)醫(yī)學大會暨第七屆CMAC年會在北京和杭州盛大召開,大會設53個分論壇,聚集近千位報告嘉賓。中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)、中國藥品監(jiān)督管理研究會與中華醫(yī)學事務年會(CMAC)共同策劃的“藥品監(jiān)管和創(chuàng)新論壇”于大會首日開啟,14位來自監(jiān)管部門領導、科研院所權(quán)威專家、國際國內(nèi)知名企業(yè)代表共同參加論壇,探討新形勢下的藥品監(jiān)管和創(chuàng)新如何進一步助力中國融入全球創(chuàng)新體系。

論壇由中國藥品監(jiān)督管理研究會常務理事、國際交流專委會主任委員薛斌主持,中國藥品監(jiān)督管理研究會副會長兼秘書長時立強為論壇致辭。國家藥監(jiān)局藥品注冊管理司稽查專員王平,國家藥監(jiān)局政策法規(guī)司副司長邱瓊,國家藥監(jiān)局藥品審評檢查長三角分中心主任楊進波,中國藥品監(jiān)督管理研究會會長張偉,RDPAC執(zhí)行總裁康韋,RDPAC科學與藥政事務部副總裁王蕓,抗癌協(xié)會繼續(xù)教育與科技服務部部長閻昭等嘉賓出席論壇并發(fā)表主題演講,RDPAC研發(fā)工作委員會主席、諾和諾德大中國區(qū)醫(yī)藥和質(zhì)量部企業(yè)副總裁張克洲,RDPAC研發(fā)工作委員會聯(lián)席主席、禮來中國高級副總裁、藥物研發(fā)及醫(yī)學事務中心負責人王莉,百濟神州全球總裁吳曉濱,復星全球合伙人、復星醫(yī)藥執(zhí)行總裁、首席戰(zhàn)略官梅璟萍,諾華公司開發(fā)和政策監(jiān)管執(zhí)行總監(jiān)Chin Koerner,楊森研發(fā)全球法規(guī)事務副總裁、神經(jīng)科學治療領域負責人Ashish K Kohli博士等嘉賓從在國內(nèi)、國外不同視角分享同步創(chuàng)新研發(fā)經(jīng)驗。與會嘉賓圍繞藥品監(jiān)管科學和藥物創(chuàng)新研發(fā)的話題,進行建設性分享、交流與研討,旨在促進全球同步研發(fā)、注冊與審評,推動以臨床價值為導向的創(chuàng)新監(jiān)管理念和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

當前,國家層面對加強藥品監(jiān)管能力建設、促進創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展給予越來越高的重視。國家藥監(jiān)局政策法規(guī)司副司長邱瓊在論壇上全面解讀國務院《關于全面加強藥品監(jiān)管能力建設的實施意見》的要點,目前已有30個省份出臺了加強藥品監(jiān)管能力建設的具體意見。國家藥監(jiān)局藥品注冊管理司稽查專員王平分享,我國通過持續(xù)推進ICH協(xié)調(diào)轉(zhuǎn)化實施、接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)、建立藥品專利糾紛早期解決機制等多措并舉,推動全球同步研發(fā)創(chuàng)新并取得積極進展,藥監(jiān)方面還將持續(xù)深化改革。中國藥品監(jiān)督管理研究會會長張偉表示,強大的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展呼喚強大的監(jiān)管力量支撐,我國藥品監(jiān)管部門正在全面加強藥品監(jiān)管體系和能力建設,加強藥品監(jiān)管科學研究,以促進監(jiān)管事業(yè)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)協(xié)調(diào)推進、高質(zhì)量發(fā)展。

科學的監(jiān)管釋放研發(fā)活力,

能力升級并軌全球創(chuàng)新體系

醫(yī)藥創(chuàng)新提速、新藥成功實現(xiàn)同步研發(fā),與科學的監(jiān)管體系的進步密不可分。始于2015年的藥監(jiān)改革成效卓著,一系列加快藥品審評審批的政策組合拳落地,中國加入ICH并成為管委會成員,大大縮短新藥研發(fā)與上市時間,藥品監(jiān)管逐漸科學化、國際化、現(xiàn)代化,中國能更好地融入全球研發(fā)體系。

跨國藥企對審評審批與同步研發(fā)的提速有切實感受,并期待中國藥監(jiān)體系繼續(xù)與國際接軌,推動國際指南轉(zhuǎn)化,簡化審批流程,提升全球同步研發(fā)和注冊比例?？淀f在論壇分享:“RDPAC近期對45家跨國企業(yè)中國的總經(jīng)理進行了內(nèi)部調(diào)研,發(fā)現(xiàn)70%最認可的是中國藥監(jiān)領域的改革創(chuàng)新,并且大家保持對中國投入衛(wèi)生健康和創(chuàng)新研發(fā)的信心。”王莉表示,中國創(chuàng)新藥同步研發(fā)環(huán)境在2015年藥政改革后得到大幅改善,  跨國企業(yè)的創(chuàng)新藥物在中外上市時間差從原先的5-8年縮短到3-4年,隨著時間推移將會更短,外企海外總部對于中國的新藥研發(fā)信心也因此大幅增強。

在創(chuàng)新全球化的趨勢下,更科學的注冊監(jiān)管體系必將進一步激活研發(fā)動力,賦能中國在全球研發(fā)體系中發(fā)揮重要作用。據(jù)不完全統(tǒng)計,在2017-2020年200個新藥申請中,RDPAC會員公司已有8.5%可以實現(xiàn)同步遞交;未來基于國內(nèi)新藥審批進一步加速,更多國際新藥將加入同步大軍, 有超過2/3的會員公司預測,在2022-2025年間同步遞交比例將達到甚至會超過30%。

不解決臨床能力、專利保護、定價報銷流程等創(chuàng)新短板,

或失去融入全球創(chuàng)新先機

2015年-2020年,因政策環(huán)境改善、資本投入增加、創(chuàng)新能力升級,中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)初步建成,欣欣向榮的中國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)與全球不斷融合。創(chuàng)新藥對癌癥、慢性病、傳染病等我國負擔加重的疾病具有突破性醫(yī)療價值,并預計到2040年能降低約55%的疾病負擔。但放眼國際,我國在創(chuàng)新藥的引入和使用上還不足,勢必需要一個完善的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)支持新藥加速覆蓋。結(jié)合國際經(jīng)驗,一個利好醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)應具備:高效、科學的藥品審批和可以確保上市后藥品安全的監(jiān)管程序,與發(fā)展投資相關的知識產(chǎn)權(quán)保護,還有及時、透明和遵循證據(jù)的定價和報銷流程。

一項針對過去10年G20各國上市新藥占全球上市新藥比重的調(diào)研顯示,中國患者僅可以用到全球上市新藥的23%,而歐美等成熟市場較高的可達86%?？淀f表示:“國內(nèi)外醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的差異是產(chǎn)生上述差距的重要原因,具體表現(xiàn)在臨床開發(fā)能力、創(chuàng)新的審評審批環(huán)境、知識產(chǎn)權(quán)和創(chuàng)新的激勵、投資回報等關鍵領域的差異,這些恰好也是國際創(chuàng)新藥選擇是否在一個市場投入所看中的因素。”

為應對上述不同環(huán)節(jié)的挑戰(zhàn),我國也在大力推動監(jiān)管政策和流程完善,建設多層次醫(yī)療保障體系,加強保護創(chuàng)新。以新藥定義為例,《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》從鼓勵原始和突破性創(chuàng)新的角度,定義新藥為“未在中國境內(nèi)外上市銷售的藥品”,即在全球均未上市而不僅是在中國未上市。但從另一角度看,在此定義下,即使在其他國家首次獲批、國際公認價值的創(chuàng)新藥品,在中國卻不具備“新藥”資格,但實際在實施很多鼓勵創(chuàng)新的優(yōu)惠政策的過程中,例如加快審評審批、試驗數(shù)據(jù)保護、專利期延長等,通常要與某款新藥是否符合“新藥”定義掛鉤,這也就可能導致一些前沿創(chuàng)新藥被阻隔在加速惠及患者的大門之外。產(chǎn)業(yè)期待進一步完善“新藥”定義,讓僅符合中國境內(nèi)未上市的新藥同樣可以享受政策紅利,最終目標是盡早、盡快滿足患者對創(chuàng)新藥的臨床需求。

張克洲圍繞在中國發(fā)展創(chuàng)新表示:“高質(zhì)量的臨床試驗是加速同步創(chuàng)新的基石。我們在中國建立了臨床研究戰(zhàn)略合作中心,共同推動臨床試驗的開展,加強國內(nèi)的學術(shù)交流和臨床研發(fā)能力。”百濟神州、復星醫(yī)藥的企業(yè)代表也均強調(diào),提升參與國際多中心臨床試驗的能力,對中國醫(yī)藥創(chuàng)新國際影響力也十分關鍵。

同步研發(fā)、注冊和審評,

是融入全球創(chuàng)新體系的“金鑰匙”

實現(xiàn)全球同步研發(fā)、注冊與審評,對改善國內(nèi)外患者獲益,促進監(jiān)管和臨床能力提升,推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展具有多重意義,更是推動中國融入全球創(chuàng)新的重中之重。

王蕓在論壇分享,RDPAC曾做過專項研究,總結(jié)出優(yōu)化全球同步研發(fā)、注冊與審評的三大關鍵維度:注冊監(jiān)管的科學性、臨床研究的高效性和能力建設。推動同步研發(fā)、注冊與審評是一個需要各方政府、企業(yè)和研究者緊密配合的復雜工程。基于現(xiàn)存挑戰(zhàn),她建議進一步加強遺傳資源管理體系、MAH制度等監(jiān)管政策優(yōu)化,提升臨床試驗資源使用效率、突破國內(nèi)臨床能力瓶頸,擴展審評部門和臨床研究人才的規(guī)模;借鑒國際經(jīng)驗,不斷提升監(jiān)管能力,各部門和部委之間,需要搭一個完善的協(xié)調(diào)機制,并更充分地與產(chǎn)業(yè)對話。

Chin Koerner和Ashish K Kohli博士分別介紹了FDA和EMA激勵和支持創(chuàng)新的國際經(jīng)驗。FDA設立了快速通道(FT)、突破性療法認證(BTD)、再生醫(yī)學高級療法(RMAT)資格認定等通道,還設置了加急審批渠道,滿足罕見病、兒童等特殊人群對新藥的需求,罕見病新藥在獲批后給予7年的數(shù)據(jù)保護期。EMA則將新藥獲益/風險評估融入監(jiān)管審評當中,保證監(jiān)管流程的專業(yè)度和透明度,利用優(yōu)先藥物(PRIME)資格認定、加速審評、附條件上市許可和例外許可等監(jiān)管工具促進患者盡早獲得新藥,并通過兒科研究計劃推動兒科用藥的研發(fā)。

當前中國醫(yī)藥創(chuàng)新正步入更高層次的發(fā)展階段,需要基礎研究、臨床研究、監(jiān)管審批、多元化保障和知識產(chǎn)權(quán)保護等創(chuàng)新關鍵要素聯(lián)動升級,構(gòu)建一個科學高效的創(chuàng)新體系。展望未來,完善與國際接軌的監(jiān)管體系,推動在中國的同步研發(fā)、注冊與審評,將促使創(chuàng)新藥更早地惠及患者,同時提升中國藥物研發(fā)水平和能力,讓中國研發(fā)與新藥全球化研發(fā)同頻共振。